2023年6月26日至2023年7月2日（第20230605期）

l? Roche（羅氏）：2023年6月30日，羅氏宣布了關(guān)鍵的FIREFISH研究(n=50)的Evrysdi(risdiplam)長期數(shù)據(jù)，進(jìn)一步強(qiáng)化其在1型脊髓性肌萎縮癥(SMA)兒童中的持續(xù)有效性和安全性。FIREFISH是一項兩部分的研究，研究對象是1-7個月大的嬰兒。在接受了四年的evrysdi治療后，許多嬰兒，現(xiàn)在已經(jīng)是小孩子了，在沒有支持的情況下，坐、站和行走的能力繼續(xù)提高。所有在初步分析時存活的evrysdi治療的兒童在第48個月時仍然存活。此外，大多數(shù)嬰兒在第48個月前有能用嘴維持吞咽的能力。運動功能通過Bayley嬰幼兒發(fā)育量表第三版(BSID - III)和Hammersmith嬰兒神經(jīng)學(xué)檢查2 (HINE-2)的運動量表進(jìn)行評估，在四年的evrysdi治療中，運動能力保持或改善。如果不進(jìn)行治療，1型SMA兒童預(yù)計活不過兩歲，并且在沒有支持的情況下永遠(yuǎn)無法坐著。這些數(shù)據(jù)在2023年6月28日至30日的Cure SMA研究與臨床護(hù)理會議上公布。在接受evrysdi治療的嬰兒中(n=58)， 37名在第48個月時能夠在沒有支持的情況下坐下至少5秒，而在第24個月時為35名(BSID-III)。此外，36名嬰兒在第48個月時能夠在沒有支撐的情況下坐至少30秒，而24個月時為23名。在第24個月到第48個月之間，三個嬰兒獲得了獨立站立的能力，一個嬰兒獲得了獨立行走的能力。Evrysdi是第首個唯一靶向存活運動神經(jīng)元-2 (SMN2)治療SMA的小分子前mRNA剪接修飾劑，設(shè)計用于治療由染色體5q突變，存活運動神經(jīng)元1 (SMN1)基因突變導(dǎo)致存活運動神經(jīng)元(SMN)蛋白缺乏引起的SMA?？梢栽诩抑幸砸后w形式口服或喂食管給藥。Evrysdi旨在通過增加和維持中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)和外周組織中SMN蛋白的產(chǎn)生來治療SMA。SMN蛋白遍布全身，對維持健康的運動神經(jīng)元和吞咽、說話、呼吸和運動等其他功能至關(guān)重要。作為與SMA基金會和PTC Therapeutics合作的一部分，羅氏領(lǐng)導(dǎo)了evrysdi的臨床開發(fā)

l? Novartis（諾華）：2023年6月30日，諾華宣布，已簽署一項協(xié)議，將“眼前”眼科資產(chǎn)剝離給全球眼科保健公司博士倫(Bausch + Lomb)，交易價值高達(dá)25億美元，其中包括17.5億美元的首付現(xiàn)金，以及額外的里程碑付款。該交易包括首個獲批用于治療干眼病體征和癥狀的處方藥物Xiidra，正在開發(fā)的用于治療慢性眼表疼痛(COSP)的研究藥物SAF312 (libvatrep)，以及在干眼適應(yīng)癥中使用AcuStream給藥裝置的權(quán)利和OJL332，第二代TRPV1拮抗劑處于臨床前開發(fā)階段。根據(jù)協(xié)議條款，諾華將獲得與Xiidra、SAF312 (libvatrep)和OJL332的預(yù)期未來銷售相關(guān)的里程碑付款，金額高達(dá)7.5億美元。諾華將繼續(xù)代表博士倫向患者供應(yīng)Xiidra，在交易完成后的有限時間內(nèi)通過過渡協(xié)議，以確保患者的持續(xù)供應(yīng)

l? Novartis（諾華）：2023年6月30日，諾華在2023年7月1日至4日于匈牙利舉行的歐洲神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(EAN)年會上公布了ALITHIOS開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究的新長期數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，Kesimpta(ofatumumab)治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥(RMS)患者超過5年的持續(xù)療效，接受Kesimpta治療的患者復(fù)發(fā)率大大降低，MRI病變減少，無疾病狀態(tài)比率(NEDA-3)較高。ALITHIOS開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究的數(shù)據(jù)顯示，在開始治療后連續(xù)使用Kesimpta組的5年內(nèi)，年化復(fù)發(fā)率(ARR)保持較低(ARR <0.05)。Gd+ T1 MRI和新發(fā)/擴(kuò)大的T2 MRI病變被深度抑制，NEDA-3狀態(tài)每年增加，表明Kesimpta使疾病活動性降低，超過9 / 10的患者(93.4%)在5年時達(dá)到NEDA-3。多發(fā)性硬化癥(MS)是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)的慢性炎癥性疾病，其特征是腦、視神經(jīng)和脊髓的髓磷脂破壞和軸突損傷。Kesimpta是一種靶向，精確劑量和遞送的B細(xì)胞療法，Kesimpta是首個完全人抗CD20單克隆抗體(mAb)，通過每月一次的皮下注射(SC)給藥。Kesimpta最初由Genmab開發(fā)，并授權(quán)給葛蘭素史克。2015年12月，諾華從葛蘭素史克獲得了ofatumumab的所有適應(yīng)癥(包括RMS)權(quán)利

l? Novartis（諾華）：2023年7月1日，Sandoz宣布，其生物仿制藥Hyrimoz(阿達(dá)木單抗-adaz)注射液的無檸檬酸鹽高濃度制劑(HCF)將于7月1日起在美國上市。截至2023年7月1日，Hyrimoz HCF (100mg /mL)被批準(zhǔn)用于治療參考藥物Humira(阿達(dá)木單抗)的所有適應(yīng)癥，包括類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、青少年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎、銀屑病關(guān)節(jié)炎、強(qiáng)直性脊柱炎、克羅恩病、潰瘍性結(jié)腸炎、斑塊性銀屑病和化膿性汗腺炎。Hyrimoz的活性成分阿達(dá)木單抗是腫瘤壞死因子(TNF)的抑制劑，TNF是一種蛋白質(zhì)，在某些自身免疫性疾病(包括類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、斑塊性牛皮癬、克羅恩病和潰瘍性結(jié)腸炎)中過量產(chǎn)生，導(dǎo)致關(guān)節(jié)、粘膜或皮膚的炎癥和組織破壞。在某些自身免疫性疾病的情況下，免疫系統(tǒng)會損害人體自身的組織。Hyrimoz靶向并阻斷導(dǎo)致疾病癥狀的蛋白質(zhì)

l? AbbVie（艾伯維）：2023年6月27日，艾伯維和Genmab宣布了1/2期EPCORE卵泡淋巴瘤（FL）的 NHL-1臨床試驗結(jié)果，評估epcoritamab（DuoBody-CD3xCD20），一種皮下給藥的在研T細(xì)胞結(jié)合雙特異性抗體，對于已接受至少兩種或兩種以上的全身治療的128名復(fù)發(fā)或難治性（R/R）FL的成年患者的療效，其中，70.3%的患者對抗CD20單克隆抗體和烷化劑具有雙重難治性。Epcoritamab由艾伯維和Genmab共同開發(fā)。結(jié)果顯示，經(jīng)獨立審查委員會(IRC)確認(rèn)，總緩解率(ORR)為82%，超過了方案預(yù)先規(guī)定的療效閾值。未達(dá)到觀察到的中位反應(yīng)持續(xù)時間(DOR)，需要更長的隨訪時間。研究中未觀察到epcoritamab的新的安全性信號。最常見的治療不良事件是細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)，占66.4%(1.6%為3級或以上)。Epcoritamab是一種研究性IgG1雙特異性抗體，使用Genmab專有的DuoBody技術(shù)創(chuàng)建，皮下給藥。Genmab的DuoBody-CD3技術(shù)旨在選擇性地引導(dǎo)細(xì)胞毒性T細(xì)胞引發(fā)針對目標(biāo)細(xì)胞類型的免疫反應(yīng)。Epcoritamab可同時與T細(xì)胞上的CD3和B細(xì)胞上的CD20結(jié)合，誘導(dǎo)T細(xì)胞介導(dǎo)的CD20+細(xì)胞殺傷。艾伯維和Genmab將共同推進(jìn)產(chǎn)品在美國和日本的商業(yè)化，艾伯維將負(fù)責(zé)其余地區(qū)的商業(yè)化。艾伯維將繼續(xù)在美國和日本以外的國際市場尋求epcoritamab的監(jiān)管審批

l? Johnson & Johnson（強(qiáng)生）：2023年6月26日，強(qiáng)生旗下的楊森公司宣布向歐洲藥品管理局(EMA)提交了一份上市許可申請(MAA)，尋求批準(zhǔn)一種由10 mg macitentan和40 mg tadalafil (M/T STCT)組成的單片聯(lián)合療法，用于長期治療WHO功能等級(FC) II-III的成年患者肺動脈高壓(PAH)。該申請基于A DUE 3期研究數(shù)據(jù)，該研究表明M/T STCT與macitentan和tadalafil單藥治療相比，可顯著改善PAH患者的肺血流動力學(xué)(通過肺血管的血流)。A DUE 3期研究數(shù)據(jù)于2023年3月6日在新奧爾良舉行的美國心臟病學(xué)會(ACC)第72屆年度科學(xué)會議暨博覽會以及世界心臟聯(lián)合會世界心臟病學(xué)大會期間展示。在16周時，與兩種單藥治療相比，接受M/T STCT治療的參與者的肺血管阻力(PVR)降低具有高度統(tǒng)計學(xué)意義。第16周時，M/T STCT組的PVR變化(n=70，較基線變化- 45%)顯著高于macitentan組(n=35，較基線變化- 23%)(治療效果：29%的降低;95% CL: - 18%， - 39%;p < 0.0001)。在第16周，M/T STCT的PVR變化(n=86，較基線變化- 44%)也顯著高于tadalafil組(n=44，較基線變化- 22%)(治療效果:28%的降低;95% CL: - 20%， - 36%;p < 0.0001)。盡管A DUE研究沒有證明運動能力的益處，但作為關(guān)鍵的次要終點，與兩種單一療法相比，M/T STCT在6分鐘步行距離(6MWD)的臨床改善方面有積極的趨勢。M/T STCT的安全性特征與已知的單個組分macitentan和tadalafil的安全性特征一致，沒有新的安全性不良結(jié)果。最常見的不良事件是頭痛、水腫、貧血、血紅蛋白降低和低血壓。A DUE研究的開放標(biāo)簽部分仍在進(jìn)行中

l? Johnson & Johnson（強(qiáng)生）：2023年6月26日，強(qiáng)生旗下楊森公司宣布，用于治療早發(fā)性嚴(yán)重(EOS)胎兒和新生兒溶血性疾病(HDFN)高風(fēng)險孕婦的II期開放標(biāo)簽臨床試驗UNITY取得積極結(jié)果。接受nipocalimab治療的患者中，有54% (n=7/13)達(dá)到了胎齡32周或32周后無宮內(nèi)輸血(IUTs)活產(chǎn)的主要終點，這一比例具有統(tǒng)計學(xué)意義，而歷史參考點為10%。在達(dá)到主要終點的7名參與者中，分娩時的中位胎齡為37+1/7周。該研究表明，nipocalimab有潛力幫助解決EOS HDFN的潛在疾病機(jī)制。如果獲得批準(zhǔn)，nipocalimab將成為美國首個抗新生兒Fc受體(FcRn)治療藥物，也是首個被批準(zhǔn)用于HDFN高風(fēng)險妊娠的非手術(shù)干預(yù)藥物。這些數(shù)據(jù)將于2023年6月26日在西班牙瓦倫西亞舉行的胎兒醫(yī)學(xué)基金會世界大會上首次公布。楊森正在計劃nipocalimab在有嚴(yán)重HDFN風(fēng)險的妊娠中進(jìn)行關(guān)鍵3期試驗。胎兒和新生兒溶血病(HDFN)是一種罕見的疾病，孕婦免疫系統(tǒng)中產(chǎn)生的母體同種異體抗體穿過胎盤攻擊胎兒紅細(xì)胞，引起胎兒紅細(xì)胞溶血，導(dǎo)致貧血的癥狀可危及生命。Nipocalimab是一種在研、高親和力的、完全人源的、糖基化的、無效應(yīng)器的單克隆抗體，被認(rèn)為可以選擇性阻斷FcRn以降低循環(huán)IgG抗體的水平，包括多種情況下的自身抗體和同種異體抗體

l? BMS（百時美施貴寶）：2023年6月26日，百時美施貴寶宣布，歐盟委員會(EC)已批準(zhǔn)CAMZYOS(mavacamten, 2.5 mg、5 mg、10 mg、15 mg膠囊)用于治療成人癥狀性(紐約心臟協(xié)會，NYHA, II-III類)阻塞性肥厚性心肌病(HCM)。CAMZYOS是第一個也是唯一一個在所有歐盟成員國批準(zhǔn)的選擇性心肌肌球蛋白可逆抑制劑，也是第一個針對HCM潛在病理生理的心肌肌球蛋白抑制劑。CAMZYOS獲得歐盟批準(zhǔn)是基于兩項3期試驗EXPLORER-HCM和VALOR-HCM的積極療效和安全性結(jié)果。EXPLORER-HCM試驗達(dá)到了全部的主要和次要終點。在第30周，37% (n=45/123)服用CAMZYOS的患者達(dá)到了主要終點，定義為混合靜脈氧張力(pVO2)改善≥1.5 mL/kg/min且NYHA類改善至少1或pVO2改善≥3.0 mL/kg/min且NYHA類無惡化的患者比例，而安慰劑組為17% (n=22/128)。差異為19.4% (95% CI: 8.67, 30.13;p = 0.0005)。此外，在第30周，與安慰劑組相比，接受CAMZYOS的患者在所有次要終點均有更大的改善，包括:運動后LVOT峰值梯度與基線的變化[-47 mmHg vs -10 mmHg;-35差異(95% CI: -43， -28;p < 0.0001))；pVO2與基線的變化[1.4 mL/kg/min vs -0.05 mL/kg/min;1.4差異(95% CI: 0.6, 2;p < 0.0006))；NYHA≥1級改善患者數(shù)量(%)[80 (65%)vs 40 (31%)];差異為34% (95% CI;22%、45%;p < 0.0001))；KCCQ-23 CSS與基線的變化[14 vs 4;差異為9 (95% CI: 5,13);p < 0.0001)；HCMSQ SoB結(jié)構(gòu)域評分與基線的變化[-2.8 vs -0.9;差異為-1.8 (95% CI: -2.4， -1.2);p < 0.0001)。KCCQ-23 CSS是根據(jù)KCCQ-23的總癥狀評分(TSS)和身體限制(PL)評分得出的。CSS的取值范圍為0 ~ 100，得分越高表示健康狀態(tài)越好。HCMSQ SoB域評分測量呼吸短促的頻率和嚴(yán)重程度。得分范圍從0到18，分?jǐn)?shù)越低，表示呼吸短促的程度越低。VALOR-HCM試驗也滿足了全部主要和次要終點，結(jié)果顯示，CAMZYOS顯著降低了患者在第16周之前或第16周決定繼續(xù)進(jìn)行SRT（室間隔減容術(shù)）的主要終點，82%的患者在治療16周后不再符合手術(shù)條件或決定不繼續(xù)進(jìn)行SRT。CAMZYOS組只有10名(17.9%)患者決定在第16周之前或第16周繼續(xù)進(jìn)行SRT治療，而安慰劑組有43名(76.8%)患者決定在第16周進(jìn)行SRT治療或符合SRT條件，治療差異(95% CI)， 58.9% (44.0%， 73.9%);p < 0.0001。結(jié)果還顯示，與安慰劑組相比，CAMZYOS達(dá)到了次要終點(從基線到第16周的變化)：運動后LVOT峰值梯度與基線的變化[-39.1 mmHg vs -1.8 mmHg;-37.2 mmHg差異(95% CI: -48.1， -26.2)， p<0.0001]；NYHA分級改善至少1級的比例[62.5% vs 21.4%;41.1%的差異(95% CI: 24.5%, 57.7%), p < 0.0001]；KCCQ-23 CSS與基線的變化[10.4 vs 1.8;差異9.5 (95% CI: 4.9, 14)， p<0.0001]；n端腦利鈉肽前體(NT-proBNP)與基線的變化[0.35 vs 1.13;差異0.33 (95% CI: 0.27, 0.42)， p<0.0001]；心肌肌鈣蛋白I與基線的變化[0.5 vs 1.03;差異0.53 (95% CI: 0.41, 0.70)， p<0.0001]。在兩項3期研究中，179例CAMZYOS患者中最常見的不良反應(yīng)是頭暈(17%)、呼吸困難(12%)、收縮功能障礙(5%)和暈厥(5%)。CAMZYOS是一種選擇性心肌肌球蛋白的變構(gòu)可逆抑制劑。CAMZYOS調(diào)節(jié)肌凝蛋白頭的數(shù)量，這些頭可以進(jìn)入“肌動蛋白”(產(chǎn)生能量)狀態(tài)，從而減少產(chǎn)生力量(收縮)和殘余(舒張)交叉橋形成的可能性。過量的肌凝蛋白-肌動蛋白交叉橋形成和超放松狀態(tài)的失調(diào)是HCM的機(jī)制標(biāo)志。CAMZYOS抑制肌球蛋白可減少動態(tài)LVOT阻塞并改善心臟充盈壓力

l? BMS（百時美施貴寶）：2023年6月29日，百時美施貴寶宣布，歐盟委員會(EC)已批準(zhǔn)Opdivo (nivolumab)聯(lián)合鉑基化療，用于腫瘤細(xì)胞PD-L1表達(dá)≥1%復(fù)發(fā)高風(fēng)險的可切除非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)的新輔助治療。隨著EC的決定，Opdivo聯(lián)合化療成為歐盟(EU)批準(zhǔn)的首個基于新輔助免疫治療的治療方案。EC的決定是基于3期CheckMate -816試驗的結(jié)果，在該試驗中，與術(shù)前單獨化療相比，3個周期的Opdivo聯(lián)合化療在無事件生存期(EFS)和病理完全緩解(pCR)方面表現(xiàn)出統(tǒng)計學(xué)意義和臨床意義的改善。Opdivo聯(lián)合化療的安全性與先前報道的NSCLC研究一致。CheckMate-816試驗中，EFS(主要終點)：術(shù)前給予化療的Opdivo患者的中位EFS為31.6個月，而單獨化療患者的中位EFS為20.8個月(HR 0.63, 97.38% CI: 0.43至0.91;p = 0.0052)。pCR(主要終點)：24%接受Opdivo治療且術(shù)前化療的患者實現(xiàn)了pCR，而僅接受化療的患者為2.2% (HR 13.9, 99% CI: 3.49至55.75;p<0.0001)，pCR定義為切除組織中沒有癌細(xì)胞。OS(次要終點)：與單獨化療相比，Opdivo聯(lián)合化療可使死亡風(fēng)險降低43% (HR 0.57, 99.67% CI: 0.30至1.07)。Opdivo是一種程序性死亡-1 (PD-1)免疫檢查點抑制劑，旨在獨特地利用人體自身免疫系統(tǒng)來幫助恢復(fù)抗腫瘤免疫反應(yīng)。2011年，通過與Ono Pharmaceutical Co.的合作協(xié)議，百時美施貴寶獲得了其在全球范圍內(nèi)除日本、韓國和TW外開發(fā)和商業(yè)化Opdivo的權(quán)利。2014年7月23日，小野和百時美施貴寶進(jìn)一步擴(kuò)大了兩家公司的戰(zhàn)略合作協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化針對日本、韓國和TW癌癥患者的多種免疫療法，包括單藥和聯(lián)合療法

l? Sanofi（賽諾菲）：2023年6月27日，賽諾菲公布STREAM-AD的臨床2b期試驗結(jié)果，amlitelimab用于治療患有中度至重度特應(yīng)性皮炎的成人，試驗達(dá)到了主要終點。在這項研究中，與安慰劑相比，使用amlitelimab治療，16周時平均濕疹面積和嚴(yán)重程度指數(shù)(EASI)評分有統(tǒng)計學(xué)意義上的顯著改善。關(guān)鍵次要終點指標(biāo)也有改善，并且在第24周的主要和關(guān)鍵次要終點中觀察到持續(xù)的改善。生物標(biāo)志物結(jié)果支持對2型和非2型途徑的作用。在所有劑量組的研究中，Amlitelimab耐受性良好，沒有發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。Amlitelimab是一種與OX40配體(一種關(guān)鍵的免疫調(diào)節(jié)劑)結(jié)合的全人源非耗竭性單克隆抗體，有潛力成為一系列免疫介導(dǎo)性疾病和炎癥性疾病的一流治療藥物，包括中度至重度特應(yīng)性皮炎和哮喘。通過靶向OX40配體，amlitelimab旨在恢復(fù)促炎和調(diào)節(jié)性T細(xì)胞之間的免疫穩(wěn)態(tài)

l? Sanofi（賽諾菲）：2023年6月29日，賽諾菲與其領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊的主要成員舉辦疫苗投資者活動，專門討論其疫苗管線。賽諾菲發(fā)布了其疫苗產(chǎn)品線中12項資產(chǎn)的新數(shù)據(jù)，包括：RSV的最新數(shù)據(jù)，包括Beyfortus (nirsevimab)的3b期HARMONIE數(shù)據(jù)，該藥物專門用于保護(hù)所有進(jìn)入第一個RSV季節(jié)的嬰兒免受RSV感染；第一種用于保護(hù)幼兒的RSV疫苗(SP0125)的1/2期正向數(shù)據(jù)；老年人RSV mRNA疫苗(SP0256)的1/2期正向結(jié)果，為老年人使用多達(dá)三種不同病原體(如呼吸道合胞病毒、人偏肺病毒、副流感病毒)聯(lián)合疫苗的臨床研究奠定了基礎(chǔ)；mRNA流感四價疫苗的數(shù)據(jù)，以及下一代神經(jīng)氨酸酶編碼mRNA流感疫苗的正向結(jié)果；來自1/2期兒童肺炎球菌疫苗項目(SP0202/與SK Biosciences合作開發(fā))的最新數(shù)據(jù)顯示，首個PCV21疫苗具有積極的安全性和免疫原性，旨在通過打破血清型組成的創(chuàng)新載體延長對疾病的保護(hù)。小兒肺炎球菌疫苗計劃于2024年上半年啟動三期，預(yù)計于2027年提交申請。賽諾菲將分享最近的臨床證據(jù)，以加強(qiáng)MenQuadfi在抗擊腦膜炎方面的特性和推出獨特的即用型注射器。FDA計劃于2023年7月提交MenQuadfi首個也是唯一即用型注射器，預(yù)計將于2024年推出。此外，Men B項目(SP0230)的1/2期正向結(jié)果將被提交，支持進(jìn)入下一階段的開發(fā)。在新領(lǐng)域，賽諾菲將推出其多抗原衣原體chlamydia候選疫苗的初步數(shù)據(jù)，該疫苗將于2024年初進(jìn)入1/2期；以及其治療性痤瘡mRNA候選疫苗的臨床前結(jié)果，該疫苗將于2023年下半年進(jìn)入1/2期

l? Pfizer（輝瑞）：2023年6月26日，輝瑞宣布，將繼續(xù)推進(jìn)一種口服晚期胰高血糖素樣肽-1受體激動劑(GLP-1-RA)候選藥物的進(jìn)一步臨床開發(fā)，以治療成人肥胖和2型糖尿病(T2DM)。公司將根據(jù)正在進(jìn)行的2期試驗的結(jié)果繼續(xù)推進(jìn)danuglipron (PF-06882961)的臨床項目，并停止lotiglipron (PF-07081532)的臨床開發(fā)。預(yù)計將在2023年底之前完成danuglipron后期項目計劃。此前發(fā)表在《美國醫(yī)學(xué)協(xié)會網(wǎng)絡(luò)開放雜志》(Journal of American Medical Association Network Open)上的關(guān)于danuglipron治療T2DM的2期研究(NCT03985293)的結(jié)果顯示，劑量范圍從2.5 mg到120 mg，持續(xù)16周后HbA1c降低可達(dá)-1.16%;空腹血糖-33.24 mg/dL;16周體重-4.17公斤。最常見的不良反應(yīng)是惡心、嘔吐和腹瀉。danuglipron在非糖尿病性肥胖參與者中的2b期研究目前正在進(jìn)行中(劑量從40毫克到200毫克，持續(xù)32周)，預(yù)計將在年底完成。到目前為止，danuglipron的安全性，包括轉(zhuǎn)氨酶的變化，似乎與肽類GLP-1R激動劑相似。終止litoglipron臨床開發(fā)的決定是基于1期藥物-藥物相互作用研究(C3991040 - NCT05671653和C3991047 - NCT05788328)的藥代動力學(xué)數(shù)據(jù)，以及這些1期研究中轉(zhuǎn)氨酶升高的測定結(jié)果，以及正在進(jìn)行的2期研究C3991004 (NCT05579977)。這種轉(zhuǎn)氨酶升高未在1,400多名參加danuglipron項目的患者中觀察到。Danuglipron和litoglipron都是口服片劑，是GLP-1-RA。旨在將血糖保持在健康水平，并通過增加胰島素的釋放量和降低釋放到血液中的胰高血糖素的量來起作用。還能減緩食物的消化，增加吃完后的飽腹感

l? Pfizer（輝瑞）：2023年6月27日，輝瑞宣布，美國FDA已受理該公司用于治療成人B型血友病的fidanacogene elaparvovec的生物制品許可申請(BLA)。與此同時，fidanacogene elaparvovec的歐洲上市許可申請(MAA)也已被受理，并正在接受歐洲藥品管理局(EMA)的審查。Fidanacogene elaparvovec是一種在研基因療法，包含生物工程腺相關(guān)病毒(AAV)衣殼(蛋白質(zhì)外殼)和人凝血因子IX (FIX)基因的高活性變體。對于B型血友病患者，這種基因治療的目標(biāo)是使他們能夠通過這種一次性治療產(chǎn)生FIX，而無需像目前的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)那樣需要定期靜脈輸注FIX。Fidanacogene elaparvovec的申請是基于3期BENEGENE-2研究(NCT03861273)的有效性和安全性數(shù)據(jù)。正如先前報道，BENEGENE-2研究達(dá)到了其主要終點，即輸注后年化出血率(ABR)與作為常規(guī)護(hù)理一部分的FIX預(yù)防方案相比具有非劣效性和優(yōu)越性。Fidanacogene elaparvovec總體耐受性良好，安全性與1/2期結(jié)果一致。2014年12月，輝瑞從Spark Therapeutics獲得了fidanacogene elaparvovec的許可。根據(jù)協(xié)議，輝瑞承擔(dān)了關(guān)鍵研究、監(jiān)管報批以及潛在的全球商業(yè)化的責(zé)任

l? Pfizer（輝瑞）：2023年6月28日，輝瑞和OPKO Health Inc. (NASDAQ: OPK)宣布，美國FDA批準(zhǔn)NGENLA (somatrogon-ghla)，一種每周一次的人類生長激素類似物，用于治療因內(nèi)源性生長激素分泌不足而導(dǎo)致生長停滯的3歲及以上兒童患者。NGENLA預(yù)計將于2023年8月在美國上市。FDA的批準(zhǔn)基于一項多中心、隨機(jī)、開放標(biāo)簽、主動對照的3期研究結(jié)果，該研究評估了NGENLA與每天一次的生長激素相比的安全性和有效性。與生長激素相比，該研究達(dá)到了NGENLA非劣效性的主要終點，以12個月時的年增高速度測量。在研究中，NGENLA的耐受性普遍良好，其安全性與生長激素相當(dāng)。2014年，輝瑞和OPKO簽署了一項全球協(xié)議，開發(fā)和商業(yè)化用于治療GHD（生長激素缺乏癥）的NGENLA。根據(jù)協(xié)議，OPKO負(fù)責(zé)開展臨床項目，輝瑞負(fù)責(zé)商業(yè)化

l? GSK（葛蘭素史克）：2023年6月27日，葛蘭素史克宣布，美國FDA已授予其淋病奈瑟菌研究性疫苗(NgG)快速通道指定。該候選疫苗目前正在進(jìn)行II期試驗，旨在通過評估NgG疫苗在18至50歲被認(rèn)為有淋病風(fēng)險的健康成年人中的功效

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年6月26日，Soliris (eculizumab)已被推薦在歐盟(EU)獲得上市許可，以擴(kuò)大使用范圍，包括治療抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性(Ab+)的6至17歲兒童和青少年的難治性全身性重癥肌無力(gMG)。如果獲得批準(zhǔn)，Soliris將成為歐盟首個也是唯一被批準(zhǔn)用于治療6歲及以上難治性gMG患兒的靶向治療藥物。歐洲藥品管理局(EMA)人用藥品委員會(CHMP)的推薦意見基于Soliris治療難治性gMG兒科患者的III期試驗結(jié)果。試驗中Soliris在26周時定量重癥肌無力(QMG)總分(醫(yī)生報告的評估疾病嚴(yán)重程度和功能的量表)的主要終點較基線變化有顯著改善(-5.8 [95% CI -8.4， -3.13]， p<0.0004) 。80%的gMG患者是AChR抗體陽性，這意味著他們產(chǎn)生特異性抗體(抗AChR)，與神經(jīng)肌肉連接點(NMJ，神經(jīng)細(xì)胞和其控制的肌肉之間的連接點)的信號受體結(jié)合。這種結(jié)合激活了補(bǔ)體系統(tǒng)，而補(bǔ)體系統(tǒng)對人體抵御感染至關(guān)重要，導(dǎo)致免疫系統(tǒng)攻擊NMJ，導(dǎo)致炎癥以及大腦與肌肉之間的溝通中斷。Soliris (eculizumab)是C5補(bǔ)體抑制劑。這種藥物通過抑制終末補(bǔ)體級聯(lián)中的C5蛋白起作用，C5蛋白是人體免疫系統(tǒng)的一部分。當(dāng)以不受控制的方式激活時，終末補(bǔ)體級聯(lián)反應(yīng)過度，導(dǎo)致身體攻擊自身的健康細(xì)胞

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年6月27日，阿斯利康(AstraZeneca)的Xigduo XR(達(dá)格列凈和鹽酸二甲雙胍緩釋)是一種每日一次的固定劑量組合，已被中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)用于治療成人2型糖尿病(T2D)，作為飲食和運動的輔助手段，以改善血糖控制。Xigduo XR聯(lián)合了兩種具有互補(bǔ)作用機(jī)制的抗高血糖藥物:鈉-葡萄糖共轉(zhuǎn)運蛋白2 (SGLT2)抑制劑達(dá)格列凈(商品名Forxiga)，已在中國被批準(zhǔn)用于治療成人T2D、心力衰竭伴射血分?jǐn)?shù)降低(HFrEF)和慢性腎臟疾病(CKD)，以及鹽酸二甲雙胍緩釋片(一種雙胍類藥物)，每日口服一次。這是中國唯一獲批的此類固定劑量聯(lián)合用藥，為改善T2D患者血糖控制提供了一線治療選擇

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年6月28日，阿斯利康宣布向其全球阿斯利康森林計劃投資4億美元，提高其到2030年種植2億棵樹的承諾，并確保它們的長期生存

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年6月29日，HIMALAYA III期臨床試驗的最新結(jié)果顯示，阿斯利康的Imfinzi (durvalumab)和Imjudo (tremelimumab)在4年的時間里，對于之前未接受過全身治療且不符合局部治療條件的不可切除肝細(xì)胞癌(HCC)患者，顯示出持續(xù)的、有臨床意義的總生存期(OS)益處。HIMALAYA的這些結(jié)果將在西班牙巴塞羅那舉行的2023年歐洲腫瘤醫(yī)學(xué)學(xué)會(ESMO)胃腸癌世界大會上公布。在四年的隨訪中，這些最新數(shù)據(jù)顯示，與索拉非尼相比，將Imjudo加入Imfinzi的單次啟動劑量，可將死亡風(fēng)險降低22%([HR]0.78;95%[CI] 0.67-0.92;78%數(shù)據(jù)成熟度)。據(jù)估計，接受STRIDE方案治療的患者4年生存率為25.2%，而接受索拉非尼治療的患者為15.1%。一項特別的探索性分析顯示，STRIDE方案與索拉非尼的治療效果在所有臨床相關(guān)患者亞組以及存活至少3年的患者中是一致的。Imfinzi (durvalumab)是一種人單克隆抗體，結(jié)合PD-L1蛋白并阻斷PD-L1與PD-1和CD80蛋白的相互作用，對抗腫瘤的免疫逃避策略并釋放對免疫反應(yīng)的抑制。Imjudo (tremelimumab)是一種人單克隆抗體，靶向細(xì)胞毒性T淋巴細(xì)胞相關(guān)蛋白4 (CTLA-4)的活性。Imjudo阻斷CTLA-4的活性，促進(jìn)T細(xì)胞活化，引發(fā)對癌癥的免疫反應(yīng)，并促進(jìn)癌細(xì)胞死亡

l? Lilly（禮來）：2023年6月26日，禮來宣布2023年第3季度分紅為1.13美元每股，將于2023年9月8日發(fā)放給截至2023年8月15日在冊的股東

l? Lilly（禮來）：2023年6月26日，禮來宣布其用于治療肥胖的retatrutide的新二期臨床數(shù)據(jù)。24周時，retatrutide (1mg、4mg、8mg或12mg)在肥胖或超重?zé)o糖尿病患者中達(dá)到療效評估的主要終點，平均體重減輕17.5%(41.2磅或18.7公斤)。在次要終點，在48周治療結(jié)束時，retatrutide顯示平均體重減輕24.2%(57.8磅或26.2公斤)。該結(jié)果在美國糖尿病協(xié)會第83屆科學(xué)會議的研討會上發(fā)表，并同時發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(NEJM)上。Retatrutide的安全性與其他以腸促胰島素為基礎(chǔ)的治療相似。Retatrutide的治療與心臟代謝指標(biāo)(探索性終點)的改善相關(guān)，包括收縮壓和舒張壓、甘油三酯、低密度脂蛋白膽固醇、總膽固醇、HbA1c、24周和48周的空腹血糖和胰島素

l? Lilly（禮來）：2023年6月29日，禮來和Sigilon Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGTX)宣布禮來收購Sigilon的最終協(xié)議。Sigilon是一家生物制藥公司，致力于為各種急慢性疾病患者開發(fā)功能性治療藥物。自2018年以來，禮來和Sigilon合作開發(fā)了包括SIG-002在內(nèi)的工程細(xì)胞療法，用于治療1型糖尿病。這些療法的目標(biāo)是通過監(jiān)測血糖水平，恢復(fù)胰島素分泌并長期釋放胰島素，使患者擺脫持續(xù)的疾病管理。根據(jù)最終協(xié)議條款，禮來將以每股14.92美元現(xiàn)金(總計約3460萬美元)的價格收購Sigilon的所有流通股，交易結(jié)束時支付，外加每股非流通股或有價值權(quán)(“CVR”)，該權(quán)利使持有人有權(quán)額外獲得每股111.64美元現(xiàn)金。以每股高達(dá)126.56美元的無息現(xiàn)金(總計約3.096億美元)作為潛在對價。CVR持有人將有權(quán)獲得以下或有付款：(i)在首次人體臨床試驗中首次給藥時，每股4.06美元現(xiàn)金；(ii)為注冊進(jìn)行的首次人體臨床試驗中首次給藥時，支付每股26.39美元現(xiàn)金；(iii)在收到指定產(chǎn)品的首次監(jiān)管批準(zhǔn)后，支付每股81.19美元現(xiàn)金

l? Bayer（拜耳）：2023年6月27日，拜耳宣布啟動三期臨床開發(fā)項目QUANTI，旨在評估用于磁共振成像(MRI)的下一代細(xì)胞外大環(huán)釓基造影劑(GBCA)的有效性和安全性。Gadoquatrane是一種高度穩(wěn)定的MRI造影劑，具有高弛豫性，有可能使患者的釓(Gd)劑量大大降低。QUANTI臨床開發(fā)項目包括兩項跨國III期研究，QUANTI CNS(中樞神經(jīng)系統(tǒng))和QUANTI OBR(其他身體區(qū)域)，以及一項兒科研究，所有研究都是在0.04 mmol Gd/kg體重(bw)的劑量下進(jìn)行的。這表明，與標(biāo)準(zhǔn)劑量的既定產(chǎn)品相比，對比增強(qiáng)MRI中的釓劑量減少了60%，如果測試成功，這將構(gòu)成多用途MRI對比劑的最低釓劑量

l? Bayer（拜耳）：2023年6月28日，拜耳和BlueRock Therapeutics LP(一家臨床階段細(xì)胞治療公司，拜耳全資獨立運營的子公司)宣布，研究藥物bemdaneprocel (BRT-DA01)的I期臨床試驗取得了正向結(jié)果，bemdaneprocel是一種潛在的帕金森病細(xì)胞治療藥物。試驗顯示，迄今為止研究中的所有12例患者對bemdaneprocel均具有良好的耐受性，無重大安全事件。此外，對該研究次要終點的評估證明了移植的可行性，以及一年內(nèi)細(xì)胞植入大腦和存活的證據(jù)。基于這些結(jié)果，計劃進(jìn)行II期研究，預(yù)計將于2024年上半年開始招募患者。帕金森病是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，由大腦神經(jīng)細(xì)胞損傷引起，導(dǎo)致多巴胺水平下降。在診斷時，估計患者已經(jīng)失去了50-80%的多巴胺能神經(jīng)元。這些神經(jīng)元的喪失導(dǎo)致運動功能的逐漸喪失和諸如震顫、肌肉僵硬和運動緩慢等癥狀。Bemdaneprocel (BRT-DA01)是一種研究性療法，由產(chǎn)生的多巴胺的多能干細(xì)胞衍生的神經(jīng)元組成，通過手術(shù)植入帕金森病患者的大腦。移植后，這些細(xì)胞有可能改造被帕金森病破壞的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，以期恢復(fù)患者的運動和非運動功能。來自主要和次要終點的詳細(xì)I期試驗數(shù)據(jù)將于8月27日至31日在哥本哈根舉行的2023年國際帕金森病和運動障礙大會上公布

l? Bayer（拜耳）：2023年6月28日，拜耳舉辦2023年研發(fā)活動投資者會議。將在腫瘤、心血管疾病、神經(jīng)學(xué)和罕見疾病以及免疫學(xué)四個治療核心領(lǐng)域深入介紹其創(chuàng)新戰(zhàn)略，同時還將展示其旗下公司Asklepios BioPharmaceutical (AskBio)、BlueRock Therapeutics (BlueRock)和Vividion Therapeutics (Vividion)的最新進(jìn)展

l? Bayer（拜耳）：2023年6月29日，拜耳宣布了關(guān)鍵臨床試驗PHOTON的兩年(96周)結(jié)果，該試驗研究了其新型aflibercept 8mg，與目前標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理Eylea (aflibercept 2mg，固定間隔8周)相比，延長了24周的給藥方案治療糖尿病黃斑水腫(DME)。兩年的研究結(jié)果強(qiáng)化了aflibercept 8mg在糖尿病黃斑水腫患者中的長期療效和安全性，以及前所未有的持久性。在兩年(96周)時，aflibercept 8 mg組顯示89%的患者維持≥12周的給藥間隔。相當(dāng)多的患者符合延長給藥間隔大于16周的標(biāo)準(zhǔn)，其中43%達(dá)到≥20周的間隔，27%達(dá)到24周的間隔。與Eylea (aflibercept 2mg)相比，在治療的第一年，aflibercept 8mg達(dá)到了主要終點，在初始每月給藥3次后，延長治療間隔至每12或16周，達(dá)到了最佳矯正視力(BCVA)的非次等改善，初始每月給藥5次，每8周給藥。Afliberept 8mg由拜耳和再生元聯(lián)合開發(fā)。再生元在美國擁有Eylea和afliberept 8mg的專有權(quán)。拜耳獲得了Eylea在美國以外地區(qū)的獨家營銷權(quán)，兩家公司平分Eylea的銷售利潤。

l? Astellas（安斯泰來）：2023年6月27日，安斯泰來宣布fezolinetant的3b期DAYLIGHT臨床試驗的積極結(jié)果，fezolinetant是在研口服非激素化合物，用于治療更年期引起的中度至重度血管舒縮癥狀(VMS)。VMS以潮熱和/或盜汗為特征，是更年期的常見癥狀。該研究包括超過450名被認(rèn)為不適合激素治療的婦女，達(dá)到了主要終點，顯示與安慰劑相比，每天一次45毫克fezolinetant到第24周，中度至重度VMS的頻率相比基線有統(tǒng)計學(xué)意義的顯著降低。不到5%的患者發(fā)生嚴(yán)重治療不良事件(TEAE)，最常見的TEAE是COVID-19和頭痛。Fezolinetant于2023年5月被美國FDA批準(zhǔn)為VEOZAH，安斯泰來正在尋求包括歐洲在內(nèi)的其他幾個國家和地區(qū)的監(jiān)管審批。Fezolinetant是美國FDA批準(zhǔn)的一種神經(jīng)激肽3 (NK3)受體拮抗劑，用于治療更年期引起的中度至重度血管舒縮癥狀(VMS)。Fezolinetant不是一種激素。VMS是指面部、頸部和胸部發(fā)熱的感覺，或突然強(qiáng)烈的發(fā)熱和出汗的感覺(“潮熱”或“潮熱”)。Fezolinetant通過阻斷神經(jīng)激肽B (NKB)與kisspeptin/neurokinin B/dynorphin (KNDy)神經(jīng)元的結(jié)合，調(diào)節(jié)大腦溫度調(diào)節(jié)中樞(下丘腦)的神經(jīng)元活動，降低更年期引起的中度至重度VMS的頻率和嚴(yán)重程度

l? Astellas（安斯泰來）：2023年6月29日，安斯泰來和Mitsui Fudosan Co., Ltd.宣布，安斯泰來將于2023年10月在Mitsui LINK-Lab Kashiwa-NO-HA 1建立TME成像和互動創(chuàng)新研究(TME iLab)開放式創(chuàng)新中心，旨在獲得關(guān)于腫瘤微環(huán)境的新見解，并基于所獲得的知識產(chǎn)生創(chuàng)新

l? Viatris（暉致）：2023年6月28日，暉致宣布將于8月7日東部時間上午8:30宣布其2023年第2季度業(yè)績

l? Teva（梯瓦）：2023年6月30日，梯瓦宣布泛歐PEARL研究的進(jìn)一步積極數(shù)據(jù)，該研究調(diào)查了AJOVY(fremanezumab)在現(xiàn)實環(huán)境中預(yù)防偏頭痛的影響，預(yù)計將于2024年完成。第三批中期分析的數(shù)據(jù)顯示，近60%的患者實現(xiàn)了每月偏頭痛天數(shù)比基線減少≥50%。治療持續(xù)率高，82.3%的患者在12個月前仍在接受治療。Fremanezumab不僅能有效地預(yù)防慢性和發(fā)作性偏頭痛患者的偏頭痛發(fā)作，而且還能有效地減少偏頭痛發(fā)作的嚴(yán)重程度和持續(xù)時間。PEARL研究第三次中期分析的數(shù)據(jù)將在匈牙利布達(dá)佩斯舉行的第九屆歐洲神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(EAN)大會上宣布。Fremanezumab是一種人源化單克隆抗體(mAb)，選擇性靶向降鈣素基因相關(guān)肽(CGRP)途徑

l? Biogen（渤?。?/strong>2023年6月30日，渤健宣布新的SPINRAZA(nusinersen)數(shù)據(jù)，旨在應(yīng)對脊髓性肌萎縮癥(SMA)領(lǐng)域的關(guān)鍵問題。這些數(shù)據(jù)于本周在佛羅里達(dá)州奧蘭多市由Cure SMA主辦的SMA研究與臨床護(hù)理會議上公布。RESPOND是一項正在進(jìn)行的為期兩年的4期開放標(biāo)簽研究，旨在評估在接受Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)治療后臨床需求未得到滿足的SMA嬰幼兒患者接受SPINRAZA治療后的臨床結(jié)果和安全性。接受SPINRAZA治療的29名研究參與者6個月的中期療效結(jié)果顯示：大多數(shù)參與者的運動功能得到改善，這是通過提高Hammersmith嬰兒神經(jīng)系統(tǒng)檢查第2部分(HINE-2)的平均總得分來衡量的。 渤健正在與Alcyone Therapeutics合作開發(fā)第一個植入式設(shè)備，旨在實現(xiàn)常規(guī)皮下注射，以提供反義寡核苷酸治療。Alcyone于本周宣布，美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了一項研究器械豁免，以啟動ThecaFlex DRx系統(tǒng)的關(guān)鍵試驗。今年夏天，Alcyone計劃開始PIERRE研究的初始注冊(clinicaltrials.gov)，該研究將評估ThecaFlex用于SMA患者SPINRAZA輸送的安全性和性能。SPINRAZA是一種反義寡核苷酸(ASO)，通過持續(xù)增加體內(nèi)全長存活運動神經(jīng)元(SMN)蛋白的產(chǎn)生，靶向SMA的根本原因。它直接進(jìn)入運動神經(jīng)元所在的中樞神經(jīng)系統(tǒng)，在疾病開始的地方提供治療。渤健從Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS)獲得了SPINRAZA全球開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的授權(quán)

l? Merck（默克）：2023年6月29日，默克宣布正在擴(kuò)大其位于中國南通的工廠的高純度試劑的生產(chǎn)能力，南通是長江三角洲地區(qū)的主要交通樞紐。約7000萬歐元的投資將允許大規(guī)模生產(chǎn)用于生物制藥客戶質(zhì)量控制和測試的高純度試劑，年產(chǎn)量將增加數(shù)千噸。默克公司與南通經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)(NETDA)簽署了相應(yīng)的協(xié)議，以支持?jǐn)U建。默克將在南通工廠建立一個新的試劑生產(chǎn)工廠，預(yù)計將于2026年投入運營。該設(shè)施將占地40,000平方米，為制藥和工業(yè)部門(包括食品和飲料)的客戶提供高性能的質(zhì)量控制和測試產(chǎn)品。NETDA已經(jīng)成為該公司生命科學(xué)和醫(yī)療保健業(yè)務(wù)部門的所在地。該設(shè)施為生命科學(xué)客戶生產(chǎn)細(xì)胞培養(yǎng)基

l? Vertex（福泰制藥）：2023年6月26日，福泰制藥和Lonza (SIX: LONN)宣布達(dá)成戰(zhàn)略合作，以支持福泰制藥用于T1D患者的干細(xì)胞衍生、完全分化的產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞療法的生產(chǎn)，重點是目前處于臨床試驗中的VX-880和VX-264項目。所有6名接受VX-880移植胰島細(xì)胞治療的患者都產(chǎn)生了內(nèi)源性胰島素(c肽)，血糖控制得到改善，同時減少或排除了胰島素的使用。隨訪超過90天的患者在評估期內(nèi)均無嚴(yán)重低血糖事件發(fā)生。VX-264正在進(jìn)行1/2期臨床試驗，VX0264利用與VX-880相同的完全分化的產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞，將細(xì)胞被封裝在一個專有的設(shè)備中，該設(shè)備旨在保護(hù)細(xì)胞免受人體免疫系統(tǒng)的影響，從而排除了免疫抑制的需要。另外的在研產(chǎn)品為低免疫項目，對相同的細(xì)胞進(jìn)行編輯，使其不受免疫系統(tǒng)的影響。根據(jù)合作條款，福泰制藥和Lonza將在工藝開發(fā)和擴(kuò)大產(chǎn)品組合的生產(chǎn)規(guī)模方面進(jìn)行合作，并共同投資在Portsmouth ?New Hampshire建立一個專門的新工廠。該工廠由Lonza運營，占地面積超過13萬平方英尺，預(yù)計在最高產(chǎn)能時將創(chuàng)造多達(dá)300個新工作崗位。建設(shè)計劃于今年晚些時候開始

l? Vertex（福泰制藥）：2023年6月30日，福泰制藥宣布將于8月1日東部時間下午4:30公布其2023年第2季度業(yè)績

l? Regeneron（再生元）：2023年6月27日，再生元宣布，美國FDA已就aflibercept 8 mg的生物制品許可申請(BLA)發(fā)出完整回復(fù)函(CRL)，該藥物用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性(wAMD)、糖尿病性黃斑水腫(DME)和糖尿病性視網(wǎng)膜病變(DR)患者，完整回復(fù)函主要由于對第三方填充物的檢查結(jié)果進(jìn)行的審查。CRL未發(fā)現(xiàn)與aflibercept 8mg臨床療效或安全性、試驗設(shè)計、標(biāo)簽或原料藥生產(chǎn)有關(guān)的任何問題，也未要求提供額外的臨床數(shù)據(jù)或試驗。Aflibercept 8mg由再生元和拜耳聯(lián)合開發(fā)。在美國，再生元擁有EYLEA(aflibercept)注射液和aflibercept 8mg的專有權(quán)。拜耳已經(jīng)獲得了該藥物在美國以外地區(qū)的獨家營銷權(quán)，兩家公司將平分EYLEA的銷售利潤

l? Regeneron（再生元）：2023年6月27日，再生元公布了PHOTON試驗結(jié)果，aflibercept 8mg在糖尿病黃斑水腫(DME)患者中的兩年(96周)數(shù)據(jù)。完成試驗的aflibercept 8mg患者的長期數(shù)據(jù)表明，糖尿病性黃斑水腫患者在最初的每月劑量后，可以每12或16周給藥一次，并獲得持久的視力控制

l? Regeneron（再生元）：2023年6月29日，再生元宣布將于2023年8月3日東部時間上午8:30宣布2023年第2季度業(yè)績

l? UCB（優(yōu)時比）：2023年6月26日，優(yōu)時比宣布，bimekizumab用于治療成人中度至重度斑塊性銀屑病的生物制劑許可申請(BLA)仍在接受美國FDA的審查。Bimekizumab是一種人源化單克隆IgG1抗體，IL-17A和IL-17F抑制劑，目前已被全球39個國家的10個監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)用于治療中度至重度牛皮癬。2023年6月，在歐盟/歐洲經(jīng)濟(jì)區(qū)國家，bimekizumab被批準(zhǔn)用于治療成人活動性銀屑病關(guān)節(jié)炎，以及治療成人活動性軸性脊柱炎(axSpA)，包括非放射學(xué)axSpA和強(qiáng)直性脊柱炎(也稱為放射學(xué)axSpA)

l? UCB（優(yōu)時比）：2023年6月27日，優(yōu)時比宣布，RYSTIGGO(rozanolixizumab -noli)已獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于治療抗乙酰膽堿受體(AChR)或抗肌肉特異性酪氨酸激酶(MuSK)抗體陽性的成人全身重癥肌無力(gMG)。Rozanolixizumab-noli皮下注射液是一種人源化IgG4單克隆抗體，與新生兒Fc受體(FcRN)結(jié)合，導(dǎo)致循環(huán)IgG減少。gMG是一種罕見的慢性、異質(zhì)性(表型和致病性)、不可預(yù)測的自身免疫性疾病，其特征是神經(jīng)肌肉連接處(NMJ)功能障礙和損傷。有幾個因素被認(rèn)為是gMG病理的驅(qū)動因素，包括補(bǔ)體級聯(lián)、免疫細(xì)胞和致病性IgG自身抗體。致病性IgG自身抗體可以通過靶向突觸后膜上的特定蛋白來破壞NMJ的突觸傳遞，從而破壞神經(jīng)刺激肌肉的能力并導(dǎo)致較弱的收縮。FDA的批準(zhǔn)主要基于關(guān)鍵性3期MycarinG研究(NCT03971422)的安全性和有效性數(shù)據(jù)，該研究于2023年5月發(fā)表在《柳葉刀神經(jīng)病學(xué)》(The Lancet Neurology)上。主要療效終點是比較治療組之間在第43天MG-ADL總評分的基線變化。MG-ADL是一種測量工具，用于評估gMG對日常功能的8種體征或癥狀的影響。這些活動包括呼吸、說話、吞咽以及能夠從椅子上站起來。每個項目以4分制進(jìn)行評估，0分代表功能正常，3分代表功能喪失?？偡謴?到24分，分?jǐn)?shù)越高表示損傷越大。從基線到MG-ADL總分變化，rozanolixizumab-noli組有統(tǒng)計學(xué)上的顯著差異[在任何劑量下，rozanolixizumab-noli治療組為-3.4分，安慰劑治療組為-0.8分(p<0.001)]。次要終點是治療組之間從基線到第43天QMG的變化。QMG是一個由13個項目組成的分類評分系統(tǒng)，用于評估肌肉無力。每個項目以4分制進(jìn)行評估，0分代表沒有弱點，3分代表嚴(yán)重弱點?？偡址秶鷱?到39，分?jǐn)?shù)越高表明損害越嚴(yán)重。與基線相比，rozanolixizumab-noli治療組的QMG總分變化具有統(tǒng)計學(xué)意義[≈7mg/kg和≈10mg /kg劑量水平下，rozanolixizumab-noli治療組分別為-5.4分和-6.7分，安慰劑治療組為-1.9分(p<0.001)]

l? UCB（優(yōu)時比）：2023年6月30日，優(yōu)時比宣布，將在2023年7月1日至4日舉行的歐洲神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(EAN)會議上公布其治療廣泛性重癥肌無力(gMG)的產(chǎn)品組合結(jié)果。MycarinG和RAISE研究及其開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究的其他結(jié)果將公布，優(yōu)時比的rozanolixizumab(SC輸注的靶向新生兒Fc受體(FcRn)的單克隆抗體)和zilucoplan(自給藥的補(bǔ)體成分5 (C5抑制劑)的皮下肽抑制劑)這些關(guān)鍵的3期臨床試驗支持了rozanolixizumab和zilucoplan在美國、歐洲和日本的監(jiān)管申請。今年6月，美國FDA批準(zhǔn)了rozanolixizumab用于治療抗乙酰膽堿受體(AChR)或抗肌肉特異性酪氨酸激酶(MuSK)抗體陽性的成人患者的全身性重癥肌無力(gMG)。Zilucoplan目前正在接受美國FDA、EMA和日本PMDA的審查，用于治療抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的成人gMG患者。預(yù)計這些監(jiān)管機(jī)構(gòu)將從2023年下半年開始做出回應(yīng)。在gMG中，致病性自身抗體可以通過靶向突觸后膜上的特定蛋白來損害神經(jīng)肌肉接點(NMJ)的突觸傳遞。這會破壞神經(jīng)刺激肌肉的能力，導(dǎo)致收縮減弱。Rozanolixizumab是一種皮下給藥的人源化單克隆抗體，具有高親和力，特異性結(jié)合人類新生兒Fc受體(FcRn)。它被設(shè)計用來阻斷FcRn和免疫球蛋白G (IgG)的相互作用，加速抗體的分解代謝，降低致病性IgG自身抗體的濃度。Zilucoplan是每日一次的皮下(SC)注射自我給藥的補(bǔ)體成分5 (C5抑制劑)肽抑制劑，由優(yōu)時比在gMG的臨床開發(fā)中。作為一種C5抑制劑，zilucoplan通過其靶向雙重作用機(jī)制抑制補(bǔ)體介導(dǎo)的神經(jīng)肌肉連接處損傷

l? Eisai（衛(wèi)材）：2023年6月29日，衛(wèi)材、蓋茨風(fēng)險基金、Health Data Research UK (HDR UK), LifeArc和The University of Edinburgh宣布了一項新的為期兩年的合作研究協(xié)議。NEURii將專注于開發(fā)數(shù)據(jù)和數(shù)字解決方案，以補(bǔ)充已批準(zhǔn)的患者治療方案，并解決與癡呆癥相關(guān)疾病的預(yù)測、預(yù)防、管理和治療相關(guān)的問題

l? Eisai（衛(wèi)材）：2023年6月30日，衛(wèi)材宣布，已達(dá)成協(xié)議，將美國批準(zhǔn)用于治療乳腺癌的elacestrant的所有未來經(jīng)濟(jì)權(quán)利轉(zhuǎn)讓給DRI Healthcare Trust。Elacestrant是衛(wèi)材發(fā)現(xiàn)的選擇性雌激素受體降解劑。2006年，衛(wèi)材授予Radius Health, Inc全球獨家許可(2015年包括日本)，涉及該藥物的研究、開發(fā)、生產(chǎn)和營銷。衛(wèi)材將獲得8500萬美元的首付款，作為回報，有權(quán)獲得里程碑付款，以及elacestrant凈銷售額的分成等。在與DRI Healthcare的協(xié)議中，衛(wèi)材將其未來的所有經(jīng)濟(jì)權(quán)利轉(zhuǎn)讓給DRI Healthcare

l? Bausch（博士康）：2023年6月30日，博士康公司子公司博士倫公司（Bausch+Lomb）(NYSE/TSX: BLCO)宣布已與諾華達(dá)成最終協(xié)議，收購XIIDRA(lifitegrast眼液)5%，非類固醇滴眼液，專門用于治療干眼病(DED)的體征和癥狀，專注于干眼癥相關(guān)的炎癥。根據(jù)協(xié)議條款，博士倫通過關(guān)聯(lián)公司同意以高達(dá)25億美元的價格從諾華收購XIIDRA、libvatrep和AcuStream，其中包括17.5億美元的首付款，以及基于銷售門檻和管線商業(yè)化的潛在里程碑義務(wù)，最高可達(dá)7.5億美元。博士倫也將引進(jìn)支持XIIDRA的銷售隊伍。博士倫已經(jīng)從摩根大通獲得了這筆交易的全額承諾融資，并打算在交易完成前通過發(fā)行新債為17.5億美元的預(yù)付現(xiàn)金收購價格融資。該交易預(yù)計將于2023年底完成，并立即為博士倫帶來收益

l? 云南白藥：2023年6月26日，云南白藥宣告，由中藥資源事業(yè)部全資子公司云藥公司近日出資在怒江州瀘水市綠色香料產(chǎn)業(yè)園區(qū)成立云南云藥怒香有限公司，公司未來將發(fā)力草果藥用及食用產(chǎn)品的研究開發(fā)與相關(guān)產(chǎn)品的生產(chǎn)和市場銷售

l? Abbott（雅培）：2023年6月29日，雅培宣布將于7月20日東部時間上午9:30公布2023年第2季度業(yè)績

l? Fresenius Kabi（費森尤斯卡比）：2023年6月29日，費森尤斯卡比宣布，其Ivenix輸液系統(tǒng)已被Metrodora研究所選中，以滿足該研究所的輸液藥物需求。Metrodora研究所是一個綜合性的多學(xué)科醫(yī)學(xué)和研究中心，致力于治療神經(jīng)免疫疾病

l? Chugai（中外制藥）：2023年6月26日，中外制藥宣布，在6月24日加拿大Montréal舉行的第31屆國際血栓和止血學(xué)會(ISTH)年會上，展示了抗凝血因子IXa/X人源化雙特異性單克隆抗體/凝血因子VIII替代品Hemlibra [emicizumab(基因重組)]在獲得性血友病A(AHA)(包括不適合免疫抑制治療)患者的日本III期臨床試驗(AGEHA研究)的最終分析數(shù)據(jù)。結(jié)果表明，第一組12名正在接受或計劃開始免疫抑制治療的成年AHA患者參與者中有9名(75%)和第二組被確定不適合免疫抑制治療的AHA成人患者的所有參與者(100%)在Hemlibra治療期間沒有出現(xiàn)需要治療的出血

l? Chugai（中外制藥）：2023年6月27日，中外制藥宣布，將于2023年底前在美國馬薩諸塞州波士頓地區(qū)成立企業(yè)風(fēng)險投資(CVC)“Chugai Venture Fund, LLC”(暫定名)，CVC計劃于2023年底建立。投資總額為2億美元，主要針對具有擴(kuò)展專有藥物發(fā)現(xiàn)平臺能力的藥物發(fā)現(xiàn)初創(chuàng)企業(yè)，包括藥物發(fā)現(xiàn)目標(biāo)，藥物發(fā)現(xiàn)技術(shù)和數(shù)字技術(shù)，以創(chuàng)造創(chuàng)新藥。CVC將主要在美國、歐洲和日本加強(qiáng)對高績效企業(yè)家和高潛力技術(shù)的接觸

l? 石藥集團(tuán)：2023年6月26日，石藥集團(tuán)公告，集團(tuán)附屬公司歐意藥業(yè)有限公司開發(fā)的注射用磷酸特地唑胺（200mg）已獲得中華人民共和國國家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的藥品注冊批件，并視同通過仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價。磷酸特地唑胺是一種惡唑烷酮類抗菌藥，其通過與細(xì)菌核糖體50S亞基的結(jié)合，抑制細(xì)菌蛋白質(zhì)合成，從而發(fā)揮抗菌作用。該產(chǎn)品用于治療因特定革蘭氏陽性菌的敏感分離株引起的急性細(xì)菌性皮膚及皮膚軟組織感染（ABSSSI）

l? 石藥集團(tuán)：2023年6月26日，石藥集團(tuán)公告，集團(tuán)附屬公司上海津曼特生物科技有限公司自主研發(fā)的抗體藥物JMT203已獲中華人民共和國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，可以在中國開展臨床研究。該產(chǎn)品為集團(tuán)自主研發(fā)的1類新藥，用于治療腫瘤惡病質(zhì)。該產(chǎn)品是抗GDNF家族受體蛋白(GFRAL)重組人源化單克隆抗體，能有效拮抗GDF15-GFRAL/RET信號，具有食欲和代謝調(diào)節(jié)作用，可潛在逆轉(zhuǎn)或者減輕由腫瘤以及化療藥物引起的體重降低、厭食和肌肉萎縮等惡病質(zhì)癥狀，從而有效提高腫瘤病人的生活質(zhì)量。臨床前研究顯示該產(chǎn)品具有良好的安全性，可顯著抑制惡病質(zhì)小鼠的體重下降、增加非空腹血糖和前爪握力從而改善惡病質(zhì)癥狀，進(jìn)而提高惡病質(zhì)小鼠的帶瘤存活率；與抗腫瘤治療聯(lián)用顯著增加治療耐受性、延長生存期。該產(chǎn)品是中國首個獲批臨床試驗的抗GFRAL抗體，目前全球GDF15或GFRAL靶點藥物均處于臨床初期，暫無上市藥物。該產(chǎn)品有望成為治療腫瘤惡病質(zhì)的有效藥物，具有極高的臨床開發(fā)價值

l? 石藥集團(tuán)：2023年6月26日，石藥集團(tuán)公告，集團(tuán)附屬公司巨石生物制藥有限公司的注射用奧馬珠單抗(商品名：可令達(dá))的上市申請已獲中華人民共和國國家藥品監(jiān)督管理局受理。該產(chǎn)品是人免疫球蛋白E(IgE)人源化單克隆抗體，為茁樂的生物類似藥，按照治療用生物制品3.3類申報，適用于H1抗組胺藥治療后仍有癥狀的成人和青少年(12歲及以上)慢性自發(fā)性蕁麻疹患者。原研藥在中國已獲批過敏性哮喘和H1抗組胺藥治療后仍有癥狀的成人和青少年(12歲及以上)慢性自發(fā)性蕁麻疹兩個適應(yīng)癥，其療效與安全性獲得廣泛認(rèn)可

l? 石藥集團(tuán)：2023年6月29日，石藥集團(tuán)與輝瑞公司共同宣布，就在中國上市本土化新冠口服抗病毒治療藥物奈瑪特韋片/利托那韋片組合包裝簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議?；谶@一戰(zhàn)略合作，雙方將攜手提升中國患者對新冠口服抗病毒治療藥物的可及性。奈瑪特韋片/利托那韋片組合包裝為口服小分子新冠病毒治療藥物，用于治療成人伴有進(jìn)展為重癥高風(fēng)險因素的輕至中度新型冠狀病毒肺炎（COVID-19）患者，如老年人（60歲以上）或伴有一個或多個風(fēng)險因素（如慢性腎病、糖尿病、心血管疾病和慢性肺部疾?。┑幕颊?。全球已有約1500萬患者使用了奈瑪特韋片/利托那韋片組合包裝。該藥物在抗擊新冠疫情中發(fā)揮了重要作用，在一項關(guān)鍵臨床試驗中將住院和死亡風(fēng)險降低了86%。2022年2月11日，國家藥品監(jiān)督管理局根據(jù)《藥品管理法》相關(guān)規(guī)定，按照藥品特別審批程序，進(jìn)行了應(yīng)急審評審批，附條件批準(zhǔn)輝瑞新冠病毒治療藥物奈瑪特韋片/利托那韋片組合包裝的進(jìn)口注冊

l? 石藥集團(tuán)：2023年6月29日，石藥集團(tuán)發(fā)布公告，集團(tuán)與和鉑醫(yī)藥共同開發(fā)的巴托利單抗（HBM9161）上市許可申請已獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理（BLA）。巴托利單抗（HBM9161）是一款靶向FcRn的全人源單克隆抗體，可阻斷FcRn-IgG相互結(jié)合，加速體內(nèi)IgG的清除，從而達(dá)到有效治療致病性IgG介導(dǎo)的自身免疫性疾病的效果。巴托利單抗治療gMG的III期臨床試驗顯示積極頂線結(jié)果，達(dá)到了主要療效終點以及關(guān)鍵的次要終點，并且安全性良好。gMG是首批多個適應(yīng)癥之一，并于2021年獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的“突破性療法認(rèn)證”。重癥肌無力（MG）是一種由抗乙酰膽堿受體（AChR）免疫球蛋白G（IgG）和抗肌肉特異性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗體介導(dǎo)的獲得性自身免疫性疾病，該疾病導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙，表現(xiàn)為骨骼肌收縮無力。患者常有眼瞼下垂和復(fù)視等眼外肌無力表現(xiàn)，絕大多數(shù)患者會出現(xiàn)眼肌以外的癥狀，發(fā)展為全身型重癥肌無力（gMG），明顯影響患者的工作狀態(tài)和生活質(zhì)量，嚴(yán)重者發(fā)生肌無力危象而危及生命，且病程長、難治愈、易復(fù)發(fā)。目前MG的主要治療方法包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素以及其他免疫抑制劑，但各類藥物的療效、安全性及可及性，仍不能滿足各類患者的臨床需求。2022年10月，石藥集團(tuán)全資子公司恩必普藥業(yè)與和鉑醫(yī)藥（上海）有限責(zé)任公司達(dá)成授權(quán)協(xié)議，取得巴托利單抗（HBM9161）在大中華區(qū)的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利

l? Ipsen（益普生）：2023年6月29日，益普生宣布，近日美國FDA內(nèi)分泌和代謝藥物咨詢委員會(EMDAC)投票贊成將palovarotene作為一種具有積極風(fēng)險收益的有效治療方法，用于治療超罕見骨病進(jìn)行性骨化纖維發(fā)育不良(FOP)患者。FDA目前正在審查palovarotene的新藥申請(NDA)，預(yù)計將于2023年8月16日做出決定。如果獲得批準(zhǔn)，palovarotene將成為美國首個治療FOP的藥物。咨詢委員會以10票贊成、4票反對的結(jié)果認(rèn)為，來自III期MOVE研究的證據(jù)表明，palovarotene是超罕見骨病進(jìn)行性骨化纖維發(fā)育不良(FOP)患者的有效治療方法。該委員會進(jìn)一步對palovarotene治療FOP患者的益處大于風(fēng)險投票結(jié)果為11票贊成，3票反對。FOP是一種極其罕見的疾病，會導(dǎo)致軟組織和結(jié)締組織(如肌肉、肌腱和韌帶)永久和持續(xù)的骨骼生長，也被稱為異位骨化或HO。Palovarotene是一種選擇性靶向視黃酸受體γ (RARγ)的在研口服藥物，RARγ是視黃酸信號通路中骨骼發(fā)育和異位骨的重要調(diào)節(jié)因子。Palovarotene被設(shè)計用于介導(dǎo)類視黃醇信號通路中受體、生長因子和蛋白質(zhì)之間的相互作用，以減少新的異常骨形成(HO)

l? Ipsen（益普生）：2023年6月30日，益普生和GENFIT(Nasdaq和Euronext：GNFT)宣布了關(guān)鍵的ELATIVE III期試驗的積極數(shù)據(jù)。該試驗中正評估elafibranor(一種在研α，δ PPAR雙過氧化物酶體激活受體激動劑)治療罕見膽汁淤性肝病原發(fā)性膽道炎(PBC)患者的有效性和安全性，這些患者對目前的熊去氧膽酸(UDCA)標(biāo)準(zhǔn)治療反應(yīng)不足或不耐受。該試驗達(dá)到了其主要終點，51%的elafibranor 80mg患者達(dá)到了膽汁淤滯緩解，而安慰劑組為4% (p<0.0001)。在試驗中，膽汁淤積緩解被定義為堿性磷酸酶(ALP) <1.67倍正常上限(ULN)， ALP下降≥15%，總膽紅素(TB)≤ULN。ALP和膽紅素是疾病進(jìn)展的重要預(yù)測因子。兩者水平的降低表明膽汁淤積損傷的減少和肝功能的改善。第一個次要終點，第52周ALP的正?；?，與安慰劑相比，elafibranor在研究中也達(dá)到了統(tǒng)計學(xué)上顯著的改善。對于另一個次要終點，觀察到瘙癢改善的趨勢，與安慰劑相比，elafibranor組患者的PBC最差瘙癢NRS評分較基線有更大的下降，但沒有達(dá)到統(tǒng)計學(xué)意義。在這項研究中，elafibranor的耐受性普遍良好，其安全性與先前報道的研究一致。PBC是一種罕見的進(jìn)行性自身免疫性膽汁淤積性肝病，患者肝臟中的膽管逐漸被破壞。膽管的損傷會抑制肝臟排出體內(nèi)毒素的能力，并可能導(dǎo)致肝組織瘢痕形成，即肝硬化PBC的常見癥狀包括疲勞和瘙癢，這可能會使人嚴(yán)重虛弱未經(jīng)治療，PBC可導(dǎo)致肝功能衰竭，在某些情況下可導(dǎo)致死亡。它也是肝移植的主要原因

l? Endo（遠(yuǎn)藤國際）：2023年6月26日，遠(yuǎn)藤國際宣布，第一名患者已被納入GRASP - DC(研究Dupuytren's攣縮(DC)的參與者治療結(jié)果)，DC是一種進(jìn)行性手部疾病，是手部掌腱膜增殖性纖維變性，病變處的掌腱膜呈索條狀或結(jié)節(jié)樣改變，將手指拉向手掌，使手指無法伸直

l? Endo（遠(yuǎn)藤國際）：2023年6月29日，遠(yuǎn)藤國際宣布，運營公司Paladin Labs Inc.獲得加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)，將XCOPRI(cenobamate片劑)用于輔助治療常規(guī)治療控制不滿意的成人癲癇患者的部分性發(fā)作。Paladin Labs正在與加拿大藥物和衛(wèi)生技術(shù)局(CADTH)和國家卓越醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)研究所(INESSS)合作，確保合適的患者能夠獲得XCOPRI。XCOPRI是由SK生物制藥和SK生命科學(xué)公司共同研發(fā)的抗癲癇藥物(ASM)。它是一種具有雙重作用機(jī)制的新型小分子。在臨床前研究中，XCOPRI已被證明通過抑制電壓門控鈉電流來減少重復(fù)神經(jīng)元放電。也是γ-氨基丁酸(GABAA)離子通道的正變構(gòu)調(diào)節(jié)劑

l? Endo（遠(yuǎn)藤國際）：2023年6月29日，遠(yuǎn)藤國際宣布，其Par無菌產(chǎn)品業(yè)務(wù)已開始銷售泊沙康唑注射液(18mg /mL)，這是默沙東Noxafil在美國的第一個仿制藥，其簡要新藥申請已獲得美國FDA的最終批準(zhǔn)。泊沙康唑注射液適用于因嚴(yán)重免疫功能低下而發(fā)生侵襲性曲霉和念珠菌感染的高?；颊?，如移植物抗宿主病(GVHD)的造血干細(xì)胞移植(HSCT)受者或化療后中性粒細(xì)胞減少(白細(xì)胞計數(shù)低)的惡性血液病患者