"與Ginkgo Bioworks合作開發(fā)藥物治療高胱氨酸尿癥（HCU）。"

作者：Emilia

編輯：tuya

近日，合成生物公司Synlogic（SYBX.US）宣布，美國(guó)FDA已授予其和Ginkgo Bioworks合作開發(fā)的第一個(gè)候選藥物“SYNB1353”快速通道，指定用于潛在治療高胱氨酸尿癥（HCU）。

FDA的快速通道流程旨在促進(jìn)藥物的開發(fā)和加快審查，以治療嚴(yán)重疾病并滿足未滿足的醫(yī)療需求。為了獲得FDA快速通道資格，公司的臨床和非臨床數(shù)據(jù)需要證明其治療潛力?？焖偻ǖ乐付ǖ暮锰幇ㄓ袡C(jī)會(huì)與FDA共同討論支持藥物批準(zhǔn)所需的試驗(yàn)設(shè)計(jì)、開發(fā)計(jì)劃和數(shù)據(jù)、提交注冊(cè)申請(qǐng)以滾動(dòng)批準(zhǔn)以及獲得優(yōu)先權(quán)的資格審查。

SYNB1353是一種口服藥物，旨在消耗蛋氨酸以降低同型半胱氨酸水平，目前正在第一階段研究來(lái)評(píng)估在健康志愿者中的使用效果。此前，Synlogic宣布與GinkgoBioworks（DNA.US）研究合作開發(fā)了兩種候選藥物：SYNB1353，旨在消耗蛋氨酸用于潛在的HCU治療，以及SYNB2081，旨在降低尿酸，用于潛在的痛風(fēng)治療。

Synlogic是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，通過(guò)其專有的合成生物學(xué)方法開發(fā)藥物。Synlogic的管道（Pipeline）包括其在苯丙酮尿癥（PKU）方面的領(lǐng)先項(xiàng)目，該項(xiàng)目已證明概念證明，計(jì)劃在2023年上半年開始一項(xiàng)關(guān)鍵的3期研究，以及旨在治療高胱氨酸尿癥（HCU）和腸道高草酸尿癥的其他新候選藥物。

Synlogic的可重復(fù)性、靶向特異性藥物設(shè)計(jì)使這些潛在的生物治療藥物（稱為Synthetic Biotics）的快速發(fā)展成為可能。Synlogic使用經(jīng)過(guò)充分表征的益生菌的可編程、精確基因工程來(lái)發(fā)揮局部活性以獲得治療益處，重點(diǎn)是代謝和免疫疾病。

SYNB1353是一種新型口服給藥、非全身吸收的候選藥物，旨在消耗胃腸道中的蛋氨酸，從而降低同型半胱氨酸尿癥（HCU）患者的同型半胱氨酸水平。HCU是一種遺傳性疾病，其特征是高水平的同型半胱氨酸和風(fēng)險(xiǎn)，包括血栓栓塞、晶狀體脫位、骨骼異常、發(fā)育遲緩和智力障礙。由于安全性、有效性和耐受性，目前HCU的治療選擇有限。Synlogic擁有SYNB1353的全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，預(yù)計(jì)將在2022年下半年報(bào)告健康志愿者的第一階段數(shù)據(jù)。

HCU是一種遺傳性疾病，其特征是高水平的同型半胱氨酸和風(fēng)險(xiǎn)，包括血栓栓塞、晶狀體脫位、骨骼異常、發(fā)育遲緩和智力障礙。由于療效和耐受性，目前HCU的治療選擇有限。SYNB1353是益生菌大腸桿菌Nissle的工程菌株，可在胃腸道內(nèi)消耗蛋氨酸，防止蛋氨酸吸收和轉(zhuǎn)化為血漿中的同型半胱氨酸。它是Synlogic和Ginkgo Bioworks之間的研究合作開發(fā)的第一個(gè)候選藥物，也是Ginkgo平臺(tái)上開發(fā)的第一個(gè)進(jìn)入臨床的研究藥物。2021年，Synlogic分享了SYNB1353的臨床前數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)證明了非人類靈長(zhǎng)類動(dòng)物和小鼠模型中血液同型半胱氨酸水平的降低。

Synlogic總裁Aoife Brennan表示：“FDA的快速通道指定強(qiáng)化了我們對(duì)HCU新療法的迫切需求以及我們迄今為止在該計(jì)劃中產(chǎn)生的有希望的非臨床數(shù)據(jù)的信念。我們期待在今年晚些時(shí)候分享該計(jì)劃的更多數(shù)據(jù)?！?/p>