相信有很多人還會(huì)記得，有一個(gè)叫做冰桶挑戰(zhàn)的活動(dòng)曾經(jīng)可以稱得上舉世矚目。自2014年于美國興起后，不斷有人參與這一活動(dòng)，從國外蔓延到國內(nèi)，無論明星還是普通人，都在以不同的方式進(jìn)行這一挑戰(zhàn)。

推動(dòng)這一活動(dòng)快速傳播的，除了本身的趣味和挑戰(zhàn)性外，也有對漸凍癥（ALS）患者群體的關(guān)注和支持。最初活動(dòng)的要求是收到挑戰(zhàn)后，被挑戰(zhàn)者可以選擇24小時(shí)內(nèi)往身上倒一桶冰水，或者向漸凍癥相關(guān)研究項(xiàng)目捐贈(zèng)100美元。
此后僅美國一國就有超過百萬人參與活動(dòng)，捐款規(guī)模更超過一億美元，活動(dòng)也成功的吸引了世人對于這一罕見病的關(guān)注。

漸凍癥，正式名稱為肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），也有運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元?。∕ND）、夏科（Charcot）病、盧伽雷（Lou Gehrig）病等稱呼，是一種影響運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性疾病。由于基因缺陷，患者的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元會(huì)逐漸衰老死亡，因此患者的肌肉骨骼雖然沒有任何缺陷，也會(huì)在缺少運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的情況下無法活動(dòng)，肌肉萎縮。
病癥發(fā)展到最后，患者會(huì)在大多數(shù)肌肉已經(jīng)萎縮的情況下，因呼吸肌的衰弱導(dǎo)致呼吸衰竭，窒息死亡。“漸凍人”這一非正式名稱很直觀的描述了這種病癥的可怕之處。

作為一種基因異常、環(huán)境因素等多種病因?qū)е碌倪z傳疾病，漸凍癥的發(fā)病原因至今不明，這也給攻克這一頑疾造成巨大的困難。
以美國報(bào)告的數(shù)據(jù)，漸凍癥的發(fā)病率大概是4-6人每十萬人。發(fā)病后，由于基因缺陷，患者的神經(jīng)元間結(jié)構(gòu)會(huì)出現(xiàn)畸變，影響神經(jīng)信號(hào)傳導(dǎo)至肌肉組織。對損害神經(jīng)細(xì)胞物質(zhì)分解能力的喪失，也會(huì)逐步損害相應(yīng)的神經(jīng)元，導(dǎo)致疾病惡化?；颊甙l(fā)病后通常在2-10內(nèi)死亡，也有科學(xué)家霍金這種在技術(shù)手段支持下生存超過50年的案例。
有趣的是，身為天文物理學(xué)家，也是漸凍癥患者的霍金，對干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展同樣充滿了信心。他說“我窮盡一生探究宇宙奧秘，不過另有一個(gè)宇宙同樣令我好奇，這個(gè)宇宙藏在我們身體內(nèi)——人類自身的細(xì)胞星系。醫(yī)學(xué)界的新時(shí)代已經(jīng)近在眼前，新時(shí)代里，人體任何疾病都可醫(yī)治，全靠我們體內(nèi)那些擁有異能的細(xì)胞，它們叫干細(xì)胞。”

目前針對漸凍癥，并沒有很好地控制和治療的方式，只能通過接入呼吸機(jī)、保護(hù)呼吸道、服用抗抑郁藥物等支持療法來減少患者的痛苦。也有其他保護(hù)神經(jīng)組織的藥物，例如利魯唑（riluzole） 和依達(dá)拉奉（edaravone）。前者可以抑制神經(jīng)遞質(zhì)釋放保護(hù)神經(jīng)組織，后者是一種抗氧化物質(zhì)，但它們無法阻止病情隨著時(shí)間逐漸惡化的情況。

以間充質(zhì)干細(xì)胞為代表的多種干細(xì)胞，具有自我更新和多向分化等修復(fù)人體組織的能力。

基于這一特質(zhì)，一些醫(yī)藥公司和研究機(jī)構(gòu)試圖以干細(xì)胞為切入點(diǎn)，對漸凍癥展開支持療法以外的臨床試驗(yàn)。間充質(zhì)干細(xì)胞由于低排異性等特質(zhì)，輸入患者體內(nèi)不易引起副作用，也可以較為放心的進(jìn)行臨床試驗(yàn)。多向分化特性讓患者受損的神經(jīng)組織和周邊微環(huán)境也能在干細(xì)胞的修復(fù)下減緩受損的速度。

2016年，《神經(jīng)學(xué)》雜志上公布了美國埃默里大學(xué)的Jonathan Glass博士的Ⅱ期臨床研究成果：研究員對15名漸凍癥患者進(jìn)行干細(xì)胞移植，結(jié)論是干細(xì)胞移植至患者脊髓中具有安全性，療效確切。

2018年8月23日，“漸凍癥干細(xì)胞療法NurOwn III期臨床研究中期分析”成功通過藥物安全監(jiān)測委員會(huì)（DSMB）的審查。審查結(jié)果顯示該療法具有安全性，建議按計(jì)劃繼續(xù)進(jìn)行試驗(yàn)。

2018年，我國一名漸凍癥患者接受了自體骨髓干細(xì)胞回輸治療，短短四天，患者的病情有了很大的改善，下肢活動(dòng)感覺比以前有力。

2020年的一項(xiàng)實(shí)驗(yàn)表明脊髓來源的間充質(zhì)干細(xì)胞輸入后，患者的肺部保持了9個(gè)月的穩(wěn)定狀態(tài)，注射本身也沒有引發(fā)并發(fā)癥和產(chǎn)生副作用。

可以說在減緩漸凍癥這一領(lǐng)域，干細(xì)胞治療顯示出了它的潛在優(yōu)勢，希望通過干細(xì)胞療法來“解凍”漸凍癥患者，讓他們從身體到精神上都能解脫出來。

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