與這個冬天一起到來的是創(chuàng)新藥Biotech企業(yè)出現(xiàn)了賣產(chǎn)品賣廠房的尷尬境遇，在創(chuàng)新藥物研發(fā)環(huán)境未形成，創(chuàng)新藥支付與醫(yī)保承載系統(tǒng)的鴻溝未燙平，曾經(jīng)涌入的資本紛紛退潮，僅存的資本也在重新思索評估Biotech及Biopharm的估值模式和僅剩的優(yōu)質(zhì)股是哪些。這些都對醫(yī)藥行業(yè)相關(guān)從業(yè)者提出了更多的專業(yè)要求。千里之行，始于正確的方向，如若方向錯了，推進(jìn)到III期，大概率也是失敗結(jié)尾。因工作原因，只能一周更新一章，在提升自己相關(guān)基礎(chǔ)知識和幻燈制作水平的同時，期望也能對你有所裨益。

藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的過程，以及每一步的失敗率

研發(fā)一個上市藥物的平均總花費(fèi)為17.5億美元，90%的臨床候選藥物在研發(fā)過程中會折戟，創(chuàng)新藥的研發(fā)，充滿了未知的挑戰(zhàn)，猶如跟上帝擲色子。特別是近年來，依托于II期單臂快速獲批上市的藥物/適應(yīng)癥，在III期試驗(yàn)中的陰性結(jié)果，而慘遭撤回。像學(xué)術(shù)論文撤回一樣，令行業(yè)的研發(fā)，重新審視II期的一些積極信號，是否能保證III期的陽性結(jié)果？爭執(zhí)的點(diǎn)，肯定不是ORR和OS的相關(guān)性，而是PFS對OS結(jié)果的預(yù)判性。遂導(dǎo)致，新藥的研發(fā)，相較于以往，在以免疫檢查點(diǎn)抑制劑為代表的免疫治療賽道中，平添更多不確定因素。

但上述我們提到的都是已經(jīng)推進(jìn)到人體試驗(yàn)階段，II期或III期，那如若一開始的靶點(diǎn)選擇，藥物作用機(jī)制就選擇錯誤，再推進(jìn)到II/III期，是不是對于資本的消耗，醫(yī)療資源的浪費(fèi)更大？創(chuàng)新藥的賽道，希望是能夠有更多的社會資本涌入，實(shí)現(xiàn)更多助力，必然要對一些機(jī)制明顯錯誤，靶點(diǎn)選擇失誤的產(chǎn)品，提前做好預(yù)警。促使更多的創(chuàng)新企業(yè)在融資的時候，能拿出更多的基礎(chǔ)研究數(shù)據(jù)。而不是炫酷的PPT，高大上的管線，全學(xué)霸的管理層。這些，資本已經(jīng)被嚇破過一次了?；A(chǔ)研究的不夯實(shí)，導(dǎo)致的失敗，是令人惋惜的。亦如本號應(yīng)該是最早關(guān)注和鉑醫(yī)藥的，最早的一篇文章寫于2021年2月，彼時還處于Biotech企業(yè)蓬勃發(fā)展的階段，但在一片祥和的氛圍中，也摻雜了一絲隱憂。2022年是加速價值回歸的一年，方向錯誤的企業(yè)和個體都會迅速被出清。雖寒冬已至，但至少創(chuàng)新藥物研發(fā)行業(yè)，已經(jīng)行走在路上，咿咿呀呀的嬰孩學(xué)舌，終歸會學(xué)會中國話。那開始我們的基礎(chǔ)夯實(shí)之路吧。