“孤兒藥”又稱為罕見藥，用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）給出的定義，罕見病指的是患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰-1‰的疾病，常見的有白血病、血友病、苯丙酮尿癥、白化病、成骨不全癥、戈謝病等。

常見的罕見病

資料來源：共研產(chǎn)業(yè)咨詢（共研網(wǎng)）

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目前中國罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口，結(jié)果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。FDA孤兒藥資格認(rèn)定只用于治療在美國發(fā)病人數(shù)低于20萬人，或者超乎預(yù)期的情況下，發(fā)病人數(shù)超過20萬人的疾病。根據(jù)不完全統(tǒng)計，目前由國內(nèi)公司研發(fā)的藥物中已有近百項適應(yīng)癥獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定。其中，較有名的便為百濟神州的澤布替尼、亞盛醫(yī)藥的APG-2575片均已獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定。

中國已獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定的代表產(chǎn)品

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目前，作為我們的高質(zhì)量國產(chǎn)藥, 孤兒藥澤布替尼完全可以和跨國藥企的產(chǎn)品相媲美。澤布替尼在2020年6月才在國內(nèi)上市,并在2020才納入中國醫(yī)保范圍，且孤兒藥澤布替尼在國內(nèi)的銷售額非常喜人。2020年中國孤兒藥澤布替尼銷售0.32億元，2021年就達(dá)到3.32億元，增長率高達(dá)937.50%，2022年上半年孤兒藥澤布替尼銷售額達(dá)到2.94億元，預(yù)計2023年有望突破10億元，可見澤布替尼前景廣闊。

2020-2023年中國澤布替尼銷售額情況

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