在「臨床醫(yī)師看過來」系列的前18篇文章中，我們介紹了基礎(chǔ)的統(tǒng)計分析及JMP入門操作。從本文開始，我們將通過三篇系列文章來陸續(xù)介紹臨床試驗的一些內(nèi)容，分別從樣本量、隨機分組、等效性檢驗三個方面介紹臨床試驗設(shè)計中的幾個重要問題。本文先介紹臨床醫(yī)生非常關(guān)心的一個問題：如何計算樣本量（power）。

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為了幫助更多的臨床醫(yī)師學習如何運用JMP高效地開展數(shù)據(jù)分析，提高日常工作和發(fā)表論文的效率，2020年8月起，JMP資深用戶、JMP特約專欄作者、資深統(tǒng)計學家馮國雙博士及其團隊將在JMP數(shù)據(jù)分析平臺為大家分享一系列統(tǒng)計及數(shù)據(jù)分析、JMP實戰(zhàn)操作、JMP分析報表解讀等干貨內(nèi)容，每期一個經(jīng)典話題，幫助大家掌握一個新技能。值得注意的是，這些話題并非僅針對臨床醫(yī)師，對所有運用JMP軟件開展數(shù)據(jù)分析的小伙伴都適用。本文為此系列文章的第19期。
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在進行研究時，很多研究者會思考一個問題：我研究的樣本量夠嗎？樣本量會直接影響到研究的嚴謹性及研究結(jié)論的可靠性。

樣本量太小，研究結(jié)果不穩(wěn)定，得到“假陰性”結(jié)果的風險也大；樣本量太大，會增加研究的成本和難度。如何確定研究的樣本量是否合理呢？通常我們需要在研究開始前基于一些參數(shù)進行樣本量計算。

提到樣本量，就不得不提一個同樣重要的概念：功效（power），不同書中也有不同叫法，如檢驗效能、把握度等，本文統(tǒng)一稱為功效。簡單來說，功效的意思是：如果實際中兩組確實有差異，以當前樣本量能夠發(fā)現(xiàn)這種差異的能力。

在已知其它參數(shù)的條件下，樣本量和功效是可以相互計算的。要計算樣本量，必須設(shè)定功效；同樣，如果已知樣本量，也可以計算出當前樣本量下的功效如何。有時，臨床試驗中統(tǒng)計學結(jié)果為陰性結(jié)果，如果此時功效太低，意味著很可能樣本量不足，因此無法得出本來有差異的結(jié)果。

樣本量的計算，其實一共就需要兩步（就像把大象放進冰箱那么簡單）：第一步，通過查閱以往相關(guān)文獻獲得樣本量計算所需的參數(shù)（如均值、標準差、率等）；第二步，把這些參數(shù)輸入軟件，得到結(jié)果。

JMP軟件可以實現(xiàn)臨床試驗中常見的幾種組間比較的樣本量估算，如均值比較的估算，率比較的估算，還可以實現(xiàn)等效性檢驗的樣本量估算，而且操作簡單、交互性強。本文重點介紹如何使用JMP進行樣本量和功效計算。

在JMP中選擇實驗設(shè)計→樣本量大小分析器→功效（圖1），可以看到功效菜單下有多種計算功效和樣本量的場景?？筛鶕?jù)研究目的選擇相應(yīng)的具體菜單。

?下面分別介紹兩種最常見的情形，即兩組均值比較、兩組率比較。

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01 ?兩組均值比較的樣本量估算

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估算前準備

兩組均值比較的樣本量估算，需要提前確定以下參數(shù)：

01 ?檢驗類型為單側(cè)還是雙側(cè)，在沒有特殊要求的情況下通常為雙側(cè)；

02 ?第一類錯誤概率alpha（α），通常取值0.05（雙側(cè)檢驗）或0.025（單側(cè)檢驗）；

03 ?第二類錯誤概率β或功效1-β，一般建議功效在0.80以上；
04 ?各組的均值（或兩組差值）和標準差，該數(shù)據(jù)可以通過查閱文獻或進行預(yù)試驗獲得；

05 ?各組間樣本量比例，通常為1:1，有時也可設(shè)為1:2（根據(jù)研究目的和實際情況而定）；

06 ?若為隨訪研究，還需考慮失訪率，通常取值10%（根據(jù)實際情況而定）；

07 ?在撰寫開題報告或研究標書時，需要提供上述參數(shù)，以論證研究的可行性與可靠性。

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樣本量估算的JMP實現(xiàn)

點擊圖1中的兩個獨立樣本均值的功效，進入樣本量和功效計算界面（圖2）。

?圖2的左側(cè)為樣本量計算涉及的各個參數(shù)，從上到下依次為檢驗類型、固定參數(shù)（alpha和標準差）、檢驗參數(shù)（包括待檢差值、樣本量和功效），右側(cè)為樣本量估算曲線。

在舊版JMP軟件中，如果計算樣本量，需要輸入功效；同樣，要計算功效，需要輸入樣本量。而JMP 16版本中，改為更為直觀的交互方式，樣本量（或功效）可以隨時調(diào)整，相應(yīng)的功效（或樣本量）則隨之變動。而且提供了樣本量和功效關(guān)系的圖形，可以任意調(diào)整，以實時觀察在不同功效（樣本量）的值下樣本量（功效）的變化情況。

例1：已知兩組均值的樣本量計算功效：

在一次研究中，我們得到了一個陰性結(jié)果，此時我們希望了解研究的功效，以獲得研究的可信度。該研究中，兩組的標準差分別為2和3，均值的差值為2.5，樣本量分別為每組20例。功效計算的操作參見圖3，可見相應(yīng)功效為85.31%。

?例2：已知功效計算兩組均值的樣本量：

某兩組比較的隨機對照試驗中，我們通過查閱文獻，已知兩組的標準差分別為1和1.5，均值的差值為1，一類錯誤alpha為0.05，功效為80%。樣本量操作參見圖4，可見每組需要27例樣本。

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圖5右側(cè)的樣本量估算曲線的縱坐標為功效，橫坐標為總樣本量。兩紅線的交叉點為當前所示的功效與樣本量。此功能幫助研究者在計算樣本量的同時，理解功效與樣本量間的關(guān)系，有助于研究者基于臨床實際情況，獲得可行且可靠的樣本量。

前面兩個例子我們都是通過輸入功效或樣本量，實際中也可以通過對圖5進行拖拽的方式獲得相應(yīng)的樣本量或功效。如將功效沿曲線拖拽至80%，可見左側(cè)樣本量顯示每組需要27例樣本（圖5）。

02 ?兩組率比較的樣本量估算

估算前準備

兩組率比較的樣本量估算與兩組均值比較所需的參數(shù)基本一致，只是參數(shù)（04）不同，這里不再需要各組的均值和標準差，而是需要獲取各組的率。

樣本量估算的JMP實現(xiàn)

點擊圖1中的兩獨立樣本比例的功效，進入相應(yīng)的操作界面（圖6）。

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例3：已知兩組率的樣本量計算功效：

已知兩組的率分別為0.6和0.8，α為0.05，樣本量各50例，其功效是多少？操作見圖7，可見功效為60.88%。

這一功效略有點低，如果我們想達到80%的功效，需要多少樣本量呢？可以在功效中輸入80，如圖8所示，樣本量發(fā)生了變化，說明若希望功效達到80%，則每組至少需要79例樣本。

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點擊圖8中的保存設(shè)置，可以對目前的參數(shù)及樣本量進行存儲（圖9）。點擊圖2中的制成數(shù)據(jù)收集表，JMP將根據(jù)當前的樣本量新建一個數(shù)據(jù)表（圖10），方便研究者直接進行數(shù)據(jù)的收集工作。

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如果想要在JMP中親自動手實踐的話，可下載最新的JMP 16免費試用：https://www.jmp.com/zh_cn/download-jmp-free-trial.html?utm_campaign=td7013Z000002DxWTQA0&utm_source=bilibili&utm_medium=social

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