8月18日消息，美國(guó)坦普爾大學(xué)劉易斯·卡茨醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家最新報(bào)告稱，基于CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)EBT-001可以安全有效地將SIV（猴免疫缺陷病毒）從非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物的基因組中去除。

這項(xiàng)臨床前研究是推動(dòng)人類艾滋病病毒療法方面取得的重大進(jìn)展，相關(guān)論文在線發(fā)表于《基因治療》雜志。

研究團(tuán)隊(duì)此次在恒河猴中測(cè)試了EBT-001，這是一種SIV特異性的CRISPR-Cas9基因編輯工具，靶向SIV前病毒DNA。研究表明，EBT-001有效地從宿主DNA中去除了潛伏于病毒儲(chǔ)存庫的SIV，并且在動(dòng)物中未出現(xiàn)脫靶效應(yīng)。

新技術(shù)旨在使用一次性注射治療方法在大型動(dòng)物模型組織中永久滅活病毒，此次證明了該技術(shù)的安全性。團(tuán)隊(duì)在非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物中進(jìn)行了臨床前試驗(yàn)。他們將SIV特異性CRISPR-Cas9基因編輯構(gòu)建體EBT-001包裝到腺相關(guān)病毒9（AAV9）載體中，該載體可以通過靜脈注射到SIV感染的動(dòng)物體內(nèi)。

這項(xiàng)成果為正在進(jìn)行的EBT-101臨床試驗(yàn)奠定了基礎(chǔ)。這不僅是艾滋病病毒研究領(lǐng)域的一個(gè)重要里程碑，還推動(dòng)了針對(duì)單純皰疹病毒和乙型肝炎等其他傳染病的多重基因編輯療法的開發(fā)。