肌營養(yǎng)不良癥是一種遺傳性疾病。目前尚無有效治療方式。肌營養(yǎng)不良癥患者晚期可能會出現(xiàn)四肢攣縮，癱瘓，常因伴發(fā)肺部感染、壓瘡等于30歲之前喪生[1]。

2021年6月，在《干細胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學》（Stem Cells Translational Medicine）上發(fā)表了一篇臨床研究，該項研究由波蘭細胞療法和免疫療法中心的醫(yī)學專家耗時2年完成[2]，該研究證實，臍帶間充質(zhì)干細胞注射治療可以顯著改善肌營養(yǎng)不良癥患者的癥狀，延緩病情進展。甚至有患者經(jīng)過臍帶間充質(zhì)干細胞注射治療之后，開始不拄拐杖獨立行走，停止一切康復訓練，重新從事全職工作。

1? ??肌營養(yǎng)不良癥與當前治療進展

肌營養(yǎng)不良癥是基因決定的進行性疾病，沒有針對病因相關的治療，就連支持性治療的方法也十分有限。當前肌營養(yǎng)不良癥患者采取的三磷酸腺苷（ATP）三磷酸苷（UPT）僅能暫時緩解癥狀，停藥后病情反而會加重，甚至加速癱瘓。

他達拉非和西地那非是兩種可用于治療肌營養(yǎng)不良癥的實驗藥物[3]，臨床研究報告了令人鼓舞的結(jié)果，但也有研究證實，西地那非對心臟功能存在潛在不利影響。由于適當?shù)闹委煼椒ㄓ邢?，肌營養(yǎng)不良癥患者迫切需要尋找其他方法來阻止疾病的進展。

2? ?臍帶間充質(zhì)干細胞治療肌營養(yǎng)不良癥

肌營養(yǎng)不良癥也稱為“肌肉干細胞病”。這種疾病的特點是肌營養(yǎng)不良，蛋白缺乏，導致有絲分裂紡錘體定向障礙和肌源性祖細胞減少。

臍帶間充質(zhì)干細胞可以分化為肌肉祖細胞和肌細胞，它們可以與受損組織融合并恢復肌營養(yǎng)蛋白的表達。

其次，它們分泌免疫調(diào)節(jié)、抗炎、抗凋亡、新生血管和促血管生成因子，例如細胞因子、趨化因子或生長因子，通過減少炎癥、增加氧氣供應和改善營養(yǎng)條件來改善肌肉生存環(huán)境進而改善肌肉質(zhì)量。

此外，研究證實肌營養(yǎng)不良癥患者存在神經(jīng)損傷，臍帶間充質(zhì)干細胞有利于改善神經(jīng)功能[4]。

3? ??22名患者接受了干細胞治療

該臨床研究于 2016 年 10 月至 2018 年 2 月在波蘭的 Klara 醫(yī)學中心進行，納入了22名患者，11名男性，11名女性，中位年齡33歲。

在治療前的準備期間，研究人員對臍帶間充質(zhì)干細胞進行了大規(guī)模擴增，得到足夠數(shù)量細胞后，冷凍保存，以備治療使用。

在治療過程中，患者首次治療為靜脈給藥，之后的治療通過腰穿進行鞘內(nèi)給藥。注射細胞量根據(jù)體重而定，每公斤體重注射100萬個臍帶間充質(zhì)干細胞。兩個月注射一次，一年后進行步態(tài)動力學測試和肌肉力量測試。

臨床療效

該項研究中治療效果最好的患者可以不拄拐杖行走，停止所有的康復治療，重新從事全職工作。

總體而言，臍帶間充質(zhì)干細胞注射治療的治療效果因人而異，但每位患者的病情都能得到一定程度的改善，研究人員也會一直對患者進行隨訪，預計進行該項治療的患者病情進展會被延緩，生活質(zhì)量會得以提高。

對于安全性而言，患者對臍帶間充質(zhì)干細胞注射治療耐受性良好，整個研究期間沒有出現(xiàn)任何嚴重不良事件，僅有一位患者在腰穿給藥后出現(xiàn)短暫的頭痛和腰痛，這是腰穿治療的常見現(xiàn)象，該患者很快自行恢復。

此外，臍帶間充質(zhì)干細胞具有獨特的調(diào)節(jié)免疫、抗衰老的優(yōu)勢，所有進行臍帶間充質(zhì)干細胞注射治療的患者均未進行免疫抑制治療，在包括以往2000多名臍帶間充質(zhì)干細胞注射治療的患者中，沒有出現(xiàn)過任何細胞排斥反應[5]。因此臍帶間充質(zhì)干細胞注射治療是十分安全的。

3小結(jié)

臍帶間充質(zhì)干細胞治療肌營養(yǎng)不良癥已完成了Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗，全球很多醫(yī)療界專家認為，臍帶來源間充質(zhì)干細胞注射治療將會成為肌營養(yǎng)不良癥患者的主要治療方法之一。相信在不久的將來，這種安全有效的治療方法能帶給肌營養(yǎng)不良癥患者正常的工作和生活，免受疾病帶來的痛苦和無奈。

參考文獻

1. Venugopal V, Pavlakis S. Duchenne muscular dystrophy. S****earls. Treasure Island, FL: S****earls Publishing; 2020. https://doi.org/10.1111/jpc.12868

2. ?wi?tkowska-Flis B, Zdolińska-Malinowska I, S?ugocka D, Boruczkowski D. The use of umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in patients with muscular dystrophies: Results from compassionate use in real-life settings [published online ahead of print, 2021 Jul 27]. Stem Cells Transl Med. 2021;10.1002/sctm.21-0027. https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/sctm.21-0027

3. Leung DG, Herzka DA, Thompson WR, et al. Sildenafil does not improve cardiomyopathy in Duchenne/Becker muscular dystrophy. Ann Neurol. 2014;76:541-549. https://doi.org/10.1002/ana.24214

4. Ichim TE, Alexandrescu DT, Solano F, et al. Mesenchymal stem cellsas anti-inflammatories: implications for treatment of Duchenne muscular dystrophy. Cell Immunol. 2010;260:75-82. https://doi.org/10.1016/j.cellimm.2009.10.006

5. Can A, Celikkan FT, Cinar O. Umbilical cord mesenchymal stromal cell transplantations: a systemic analysis of clinical trials. Cytotherapy.2017;19:1351-1382. https://doi.org/10.1016/j.jcyt.2017.08.004